Niemann-Pick Tipo C, una enfermedad rara que ya tiene un medicamento aprobado por la FDA
- curecompass
- 22 septiembre, 2024
- I+D, Medicina
- Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, FDA, HC Wainwright, Janet Maynard, Miplyffa, Niemann-Pick tipo C, Portada, Zevra, Zevra Therapeutics
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La aprobación por parte de la FDA del primer tratamiento -de Zevra Therapeutics– para esta enfermedad genética rara representa una esperanza vital para los pacientes y sus familias, que enfrentan una esperanza de vida promedio de solo 13 años.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado un paso importante al aprobar Miplyffa, el medicamento desarrollado por Zevra Therapeutics, para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC).
Esta condición genética rara y fatal afecta el sistema nervioso y otros órganos, y la aprobación de Miplyffa marca el primer tratamiento disponible para esta enfermedad.
Es un trastorno genético raro que afecta a niños y adolescentes. Se produce por una alteración de la capacidad de mover el colesterol por las células, lo cual provoca problemas de movimiento, enfermedad hepática, impedimento de la deglución y del habla, deterioro intelectual y muerte.
Desafíos en el Camino hacia la Aprobación
Zevra ha trabajado durante años para llevar Miplyffa al mercado, enfrentándose a rechazos previos de la FDA que prolongaron el proceso de revisión. Sin embargo, el esfuerzo ha dado sus frutos, y ahora el medicamento oral ha sido autorizado para el tratamiento de los síntomas neurológicos asociados con NPC en adultos y niños a partir de los 2 años de edad.
Janet Maynard, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, expresó: «La primera aprobación de un fármaco seguro y eficaz para la NPC sin duda respaldará las necesidades médicas esenciales de quienes la padecen».
Disponibilidad y Proyecciones de Precio
Se espera que Miplyffa esté disponible en Estados Unidos en un plazo de ocho a doce semanas.
Aunque Zevra no ha comentado sobre el precio, el analista Oren Livnat de HC Wainwright estima que el costo neto promedio del medicamento podría oscilar entre 500.000 y 600.000 dólares por año.
Además, se proyectan ventas máximas de aproximadamente 250 millones de dólares en el mercado estadounidense.
Advertencias y Consideraciones
Es importante señalar que Miplyffa viene con una advertencia sobre posibles reacciones de hipersensibilidad, que incluyen urticaria y angioedema, una condición que provoca hinchazón debajo de la piel.
Esta advertencia subraya la importancia de un monitoreo adecuado de los pacientes durante el tratamiento.
Impacto en el Mercado y Acciones de Zevra
Zevra Therapeutics adquirió el acceso a Miplyffa al comprar Orphazyme, el desarrollador original, en 2022.
Tras el anuncio de la aprobación, las acciones de Zevra subieron más del 5%, alcanzando un valor de 8,43 dólares en las operaciones de la tarde, reflejando la confianza del mercado en el potencial de este nuevo tratamiento.
La aprobación de Miplyffa por parte de la FDA es un avance crucial en el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, ofreciendo a los pacientes y sus familias una nueva esperanza en su lucha contra esta devastadora condición.
Con la expectativa de disponibilidad inminente y proyecciones de ventas alentadoras, Miplyffa podría transformar el panorama del tratamiento para esta enfermedad rara.
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