Primer fármaco para la enfermedad del hígado graso
- Redacción
- 7 junio, 2024
- I+D, Medicina, Negocios, Portada
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Especialistas del Conicet analizaron en Cell las perspectivas del primer fármaco para tratar la enfermedad del hígado graso en su estadio más avanzado.
Silvia Sookoian y Carlos Pirola fueron convocados por la prestigiosa revista para caracterizar el diseño de la nueva molécula.
Esta permitiría tratar esta patología (técnicamente llamada esteatosis hepática) de prevalencia epidémica en todo el mundo.
La esteatosis hepática asociada a disfunción metabólica (MASLD, por sus siglas en inglés), antes conocida como enfermedad grasa del hígado de etiología no alcohólica (NAFLD), es una enfermedad que se caracteriza por una acumulación anormal de grasa en el hígado.
La esteatohepatitis metabólica asociada (MASH) es una etapa más avanzada de MASLD.
Que implica inflamación hepática y, en algunos casos, la aparición de fibrosis hepática.
Esta es una “cicatriz” en el tejido después de años de daño crónico.
MASH se encuentra asociada a un mayor riesgo de mortalidad cardiovascular, y vinculada a factores de riesgo.
Como el sobrepeso, la obesidad, la diabetes tipo 2, el colesterol o los triglicéridos elevados y la hipertensión arterial
Hasta el momento no había disponible ninguna terapia farmacológica para el tratamiento de MASH.
Y las recomendaciones terapéuticas apuntaban a corregir los factores de riesgo asociados con la enfermedad.
Y a la realización de actividad física -siempre que la condición del paciente lo permitiera-.
Recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó, de manera condicionada, una molécula pequeña, llamada resmetirom.
Para el tratamiento de MASH en pacientes que presentan fibrosis hepática moderada a severa.
Resmetirom se administra por vía oral, se comercializa bajo el nombre de Rezdiffra y la desarrolló la empresa farmacéutica Madrigal.
“Esta molécula se dirige a actuar mediante su unión con la isoforma beta del receptor de hormona tiroidea (T3)”.
“Cuando la droga se capta en las células, en este caso en las células hepáticas, el complejo droga -receptor interactúa con otros receptores nucleares”.
“Y desencadena una respuesta que se parece a la de las hormonas tiroideas”.
Así lo explicó la investigadora del Conicet Silvia Sookoian, especialista en el estudio de MASLD y MASH.
“Estos procesos moleculares inducen a una reversión de los procesos patológicos que llevan a la esteatohepatitis, como la disfunción mitocondrial”.
“Y además permite que se reduzca la toxicidad que causa por el exceso de lípidos en las células hepáticas y en la circulación sanguínea”.
“Es muy importante destacar que su aprobación está condicionada a evaluar los efectos a largo plazo de la droga”.
“Dado que los resultados beneficiosos que se conocen hasta ahora derivan de un ensayo clínico fase 3”.
“Los cuales no completaron todavía el seguimiento de los pacientes”.
De acuerdo con la especialista, resmestirom se aprobó en forma condicional.
Debido a que MASH ya alcanzó cifras de prevalencia epidémicas en todo el mundo.
Y a que las proyecciones para los próximos años resultan aún más alarmantes.
“Esta molécula se probó para tratar trastornos de los lípidos y el colesterol años atrás”.
“Y a priori es relativamente segura”.
“Obviamente su indicación requiere de una evaluación exhaustiva de los pacientes, incluyendo su función tiroidea y cardíaca”.
Cell convocó a los especialistas del Conicet para hacer la revisión de este primer fármaco para la enfermedad.
Por considerarlos autoridades científicas reconocidas internacionalmente en el estudio de esta patología hepática.
Y no tener ningún conflicto de interés, dado que no se involucraron en el desarrollo de la droga.
Ni participaron en los ensayos clínicos en lo que se la puso a prueba.
“La conclusión principal es que, hasta marzo de 2024, los pacientes con esta enfermedad no contaban con una terapia farmacológica aprobada para tratarla”.
“Y desde la aprobación del resmetirom los pacientes con MASH con fibrosis hepática pueden tratarse con este medicamento”.
“Aunque se debe seguir recomendando corregir los factores de riesgo asociados con la enfermedad”.
“Como sobrepeso y obesidad, diabetes tipo 2, colesterol o triglicéridos elevados e hipertensión arterial”, señaló Sookoian.
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