Day One Biopharmaceuticals obtuvo aprobación de FDA para tratamiento de tumor de encéfalo en niños
- Redacción
- 18 julio, 2024
- Gobierno, I+D, Medicina
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La FDA otorgó a Day One Biopharmaceuticals la aprobación acelerada para el tratamiento de tumor de encéfalo en niños.
La aprobación es para el uso del tovorafenib (Ojemda) en niños de 6 meses o más de edad con glioma de grado bajo, un tumor de encéfalo, con cambios en un gen llamado BRAF.
Es para tumores que no es posible extirpar por completo o que reaparecieron después de la cirugía.
Para recibir el tovorafenib, los niños también deben recibir un tratamiento sistémico anterior, como la quimioterapia antes de la cirugía.
El año pasado también se aprobó una combinación de dos medicamentos, el dabrafenib (Tafinlar) y el trametinib (Mekinist).
Que también se dirigen a cambios en BRAF y a otros genes relacionados en las células tumorales.
Pero aquella combinación de medicamentos no se usa para tratar tumores con cambios en el gen BRAF llamados reordenamientos o fusiones.
En los que partes del gen cambian de lugar o se unen a partes de otros genes.
Las fusiones son los cambios más comunes en BRAF que aparecen en niños y adolescentes con gliomas de grado bajo.
Así lo explicó la doctora Lindsay Kilburn, del Children’s National Hospital, que estuvo a cargo del estudio que fundamentó la nueva aprobación.
Por este motivo, no se puede usar la combinación de dabrafenib con trametinib en muchos niños que necesitan tratamiento, añadió.
El tovorafenib se dirige a células cancerosas con fusiones específicas en BRAF y otros cambios en el gen, incluso mutaciones.
En el estudio de 77 pacientes que condujo a la aprobación acelerada, llamado FIREFLY-1, los tumores se achicaron o desaparecieron por completo en casi el 70 % de los niños que se trataron con tovorafenib.
Muchos de estos tumores seguían siendo más pequeños o no habían vuelto por más de un año.
Cuando se publicaron los resultados iniciales del estudio en noviembre de 2023.
Aún se vigilan a los participantes del estudio para evaluar durante cuánto tiempo es posible suprimir el crecimiento tumoral.
«Pero observar que duran uno o dos años es muy emocionante», añadió Kilburn.
Los gliomas de grado bajo no son, a primera vista, tan malignos como otros tumores de encéfalo.
Esto explicó la doctora Sadhana Jackson, de la División de Oncología Pediátrica del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), que no participó en el estudio.
Los gliomas de grado bajo son de crecimiento lento y causan daño al presionar contra las partes cercanas al encéfalo a medida que se agrandan.
A diferencia del glioblastoma, que se disemina rápido e invade el tejido encefálico,
Según la ubicación en el encéfalo, algunos gliomas de grado bajo solo se curan con cirugía.
Pero otros, si están cerca de estructuras sensibles del encéfalo, no se pueden eliminar por completo, indicó Jackson.
«Además, un problema con los gliomas de grado bajo es que a algunos les gusta volver a crecer».
Aunque al principio parezca que se eliminaron por completo con la cirugía, subrayó.
Por el momento, a la mayoría de los niños con tumores que no es posible extirpar por completo o que reaparecen después de la cirugía se les administra quimioterapia.
En algunos casos, la quimioterapia frena el crecimiento tumoral durante mucho tiempo.
Sin embargo, estos medicamentos tienen efectos secundarios importantes.
Y la quimioterapia requiere varias citas periódicas en el hospital, señaló la doctora Jackson.
A diferencia de la quimioterapia, el tovorafenib se administra por vía oral, en pastilla o líquido, una vez a la semana y en casa.
El glioma de grado bajo “suele ser una enfermedad crónica durante la infancia, así que los niños pasan por múltiples terapias», comentó Kilburn.
Recibir un tratamiento que se puede tomar en casa una vez a la semana, añadió, «es un avance genial desde la perspectiva de la calidad de vida».
La elaboración inicial del tovorafenib estuvo a cargo de una compañía llamada Sunesis Pharmaceuticals.
Que recibió fondos del programa de Investigaciones Innovadoras en Pequeñas Empresas (SIBR) del NCI.
Luego, la empresa Day One Biopharmaceuticals, que financió el estudio FIREFLY-1, compró el medicamento.
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