Welireg de Merck recomendado por la EMA para enfermedad de VHL
- Redacción
- 8 enero, 2025
- Gobierno, Medicina, Salud
- belzutifan, EMA, Merck, Portada, VHL, von Hippel-Lindau, Welireg
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La EMA recomendó conceder una autorización condicional de comercialización en la Unión Europea (UE) para Welireg (belzutifan).
El medicamento de Merck obtuvo esta recomendación para su uso en adultos con determinados tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL).
Y también en adultos con cáncer de riñón avanzado (CCR) previamente tratado.
La enfermedad de VHL es una enfermedad genética rara potencialmente mortal.
En la que las personas tienen más probabilidades de desarrollar tumores no cancerosos o cancerosos.
A menudo en los ojos, el cerebro, la columna vertebral, los riñones y el páncreas.
Estos tumores pueden causar síntomas debilitantes a largo plazo.
Como problemas de visión, dolores de cabeza o hipertensión arterial, según su tamaño y ubicación.
Esta enfermedad afecta aproximadamente a 3 de cada 100.000 personas en la UE.
La causa un defecto en un solo gen, el VHL, que es responsable de la producción de una proteína que previene la formación de tumores.
En la UE, no existen opciones terapéuticas sistémicas para tratar los tumores asociados a la enfermedad de VHL.
Para los que los procedimientos localizados como la cirugía, la radiación o la ablación, no son adecuados o no son deseables.
Si bien estos procedimientos abordan temporalmente tumores individuales, no son curativos y continúan apareciendo nuevos tumores.
Por lo tanto, existe una necesidad insatisfecha de opciones de tratamiento que reduzcan el tamaño o la tasa de crecimiento de los tumores de VHL.
Welireg (belzutifan) se administra por vía oral una vez al día.
Bloquea la actividad del factor inducible por hipoxia 2 alfa (HIF-2α).
Que regula la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y el crecimiento tumoral.
Al inhibir el HIF-2α, el medicamento contrarresta los efectos de la proteína VHL defectuosa.
Reduciendo así el tamaño de los tumores asociados a la enfermedad de VHL.
Welireg también se dirige al carcinoma de células renales (CCR) de células claras avanzado.
Un tipo de cáncer en el que la proteína VHL defectuosa está presente en la mayoría de los casos.
La recomendación se basa en los resultados de dos estudios clínicos principales.
Un ensayo es un estudio abierto de fase 2, de un solo brazo, en curso para evaluar la eficacia y seguridad de belzutifan en 61 pacientes con al menos un CCR-VHL.
Belzutifan demostró que un porcentaje clínicamente relevante de pacientes (63,9%) tiene una respuesta duradera parcial o completa al tratamiento.
El otro ensayo es un estudio abierto, aleatorizado de fase 3 que compara belzutifan con everolimus.
En 746 pacientes con CCR irresecable, localmente avanzado o metastásico que progresó después de terapias dirigidas previas.
Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión.
Para los pacientes tratados con belzutifan en comparación con everolimus.
La indicación aprobada afecta a un subgrupo de pacientes de este ensayo.
Los efectos secundarios más frecuentes asociados con este medicamento son recuentos bajos de glóbulos rojos (anemia), fatiga, náuseas, dificultad para respirar, mareos y niveles bajos de oxígeno (hipoxia).
La anemia y la hipoxia pueden ser graves y dar lugar a la interrupción de la dosis, la reducción de la dosis o la suspensión del tratamiento.
Así la EMA recomendó una autorización condicional de comercialización de Welireg.
Uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta.
Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera.
Si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente al hecho de que no todos los datos estén disponibles todavía.
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