Welireg es el primer tratamiento oral que aprueba la FDA para feocromocitoma y paraganglioma

Welireg es el primer tratamiento oral que aprueba la FDA para feocromocitoma y paraganglioma

Redacción
20 mayo, 2025
Medicina
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MSD anunció que la FDA aprobó Welireg (belzutifan) y es el primer tratamiento oral que aprueba la FDA para feocromocitoma y paraganglioma. Así, la FDA amplió el uso del medicamento oncológico de MSD para tumores de las glándulas suprarrenales.

Se trata de un inhibidor oral del factor inducible por hipoxia 2 alfa (HIF-2α). Welireg se usa para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Con feocromocitoma o paraganglioma (PPGL) localmente avanzado, irresecable o metastásico.

El feocromocitoma y el paraganglioma son tumores poco frecuentes que se originan en el mismo tejido. Pero el feocromocitoma se forma en la glándula suprarrenal y el paraganglioma se forma fuera de ella. Estos tumores pueden causarse por ciertos síndromes o mutaciones genéticas. La aprobación se basa en datos del ensayo clínico de un solo grupo Litespark-015. Cuyo criterio de valoración principal fue la tasa de respuesta objetiva (TRO).

“El PPGL, también conocido como feopara, es una afección poco común que afecta hasta a 2.000 personas cada año en Estados Unidos. Los pacientes con estos tumores, que se originan en las glándulas suprarrenales y los paraganglios extrasuprarrenales, pueden requerir atención especializada. Debido a su complejidad y rareza. Lo que a menudo plantea importantes desafíos tanto para el diagnóstico como para el tratamiento”. Así lo indicó Camilo Jiménez, profesor del Departamento de Neoplasia Endocrina y Trastornos Hormonales del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas.

Por su parte, Marjorie Green, vicepresidenta sénior y jefa de oncología, desarrollo clínico global, de Merck Research Laboratories, destacó la decisión de la FDA. “Esta aprobación, en base a datos objetivos sobre la tasa de respuesta del ensayo Litespark-015, presenta al belzutifan como la única opción no quirúrgica aprobada y disponible para el PPGL localmente avanzado, irresecable o metastásico. Y podría representar un cambio en el paradigma terapéutico para los pacientes elegibles”.

“Para los pacientes con PPGL avanzado, hubo una escasez de opciones de tratamiento sistémico aprobadas disponibles para ayudar a controlar su enfermedad. Lo que subraya la importancia de esta aprobación en EEUU. Esta aprobación marca la tercera indicación de Welireg en EEUU y demuestra el compromiso de nuestra compañía con el suministro de terapias innovadoras contra el cáncer a pacientes que las necesitan. Incluyendo aquellos con enfermedades raras”.

Por su parte, la FDA indicó que la eficacia del medicamento se evaluó en Litespark-015 , un ensayo abierto multicohorte. La cohorte A1 se realizó en 72 pacientes con enfermedad medible verificada mediante una revisión central independiente a ciegas (BICR). Los pacientes con hipertensión concomitante y presión arterial adecuadamente controlada debían mantener la medicación antihipertensiva durante al menos dos semanas antes del inicio del estudio. Se excluyó a los pacientes con meningitis carcinomatosa.

La principal medida de eficacia fue la tasa de respuesta objetiva (TRO) mediante BICR utilizando Recist v1.1. Otras medidas de eficacia fueron la duración de la respuesta (DR) y el número de pacientes que lograron una reducción de al menos el 50% en la dosis de al menos un antihipertensivo. La TRO fue del 26%, mientras que la mediana de DOR fue de 20,4 meses. De los 60 pacientes que tomaban antihipertensivos al inicio, 19 (32%) presentaron una reducción de al menos un 50% en la dosis de al menos un antihipertensivo durante al menos seis meses.

Las reacciones adversas más frecuentes (≥25%), incluyendo anomalías de laboratorio, fueron anemia, fatiga, dolor musculoesquelético. También disminución de linfocitos, aumento de alanina aminotransferasa, aumento de aspartato aminotransferasa, aumento de calcio, disnea. Además de aumento de potasio, disminución de leucocitos, cefalea, aumento de fosfatasa alcalina, mareos y náuseas.

La dosis recomendada de belzutifan (Welireg) para adultos es de 120 mg administrados por vía oral una vez al día. La dosis recomendada para pacientes pediátricos de 12 años o más se basa en el peso corporal. Para pacientes pediátricos con un peso ≥ 40 kg, la dosis es de 120 mg por vía oral una vez al día. Para pacientes pediátricos con un peso < 40 kg, la dosis es de 80 mg por vía oral una vez al día.