Roche licencia AL050 de Alector por hasta U$S 1.270 millones para Parkinson

Genentech pagará U$S 100 millones iniciales y hasta U$S 1.170 millones en hitos por la terapia experimental que busca corregir la deficiencia de la enzima GCase. Alector conserva su plataforma de entrega al cerebro.

Roche, a través de su filial Genentech, firmó un acuerdo global exclusivo con Alector para desarrollar y comercializar AL050, una terapia experimental de reemplazo enzimático dirigida a la enfermedad de Parkinson y otros trastornos neurodegenerativos. La operación puede alcanzar U$S 1.270 millones: contempla U$S 100 millones iniciales y hasta U$S 1.170 millones adicionales vinculados con hitos de desarrollo, regulatorios y comerciales, además de regalías escalonadas sobre ventas netas.

El anuncio impulsó hasta 72% las acciones de Alector en las operaciones previas a la apertura de mercado. Para Roche, el acuerdo amplía su cartera de investigación en neurociencias; para la biotecnológica estadounidense, implica transferir el desarrollo de AL050 a una farmacéutica global y conservar el control de su plataforma tecnológica Alector Brain Carrier.reuters+1

Detalles del acuerdo y valuación

Genentech obtuvo derechos exclusivos mundiales sobre AL050. A partir de ahora, asumirá la responsabilidad por el desarrollo, las presentaciones regulatorias, la fabricación y la comercialización del candidato en todas sus potenciales indicaciones.

Alector recibirá U$S 100 millones por adelantado. Los hasta U$S 1.170 millones restantes dependen de que el programa alcance objetivos futuros de desarrollo, aprobación regulatoria y desempeño comercial, por lo que no constituyen ingresos garantizados.

La compañía también tendrá derecho a regalías escalonadas sobre las ventas netas si AL050 llega al mercado. En paralelo, Alector conservará la propiedad de Alector Brain Carrier (ABC) y todos los derechos para aplicar esa plataforma de transporte a través de la barrera hematoencefálica en su cartera propia.

AL050 y la deficiencia de GCase

AL050 es una terapia de reemplazo enzimático basada en una forma de glucocerebrosidasa —GCase— diseñada por Alector. El programa busca abordar la deficiencia de esta enzima, reconocida como un factor que contribuye a la neurodegeneración en Parkinson y que resulta especialmente relevante, aunque no exclusiva, en portadores de mutaciones en el gen GBA1.

El candidato combina una GCase modificada para aumentar su actividad enzimática y prolongar su vida media con la plataforma ABC, creada para transportar tratamientos a través de la barrera hematoencefálica. Esa barrera protege al cerebro, pero también dificulta que muchos medicamentos lleguen a las neuronas y otros tipos celulares del sistema nervioso central.

Una vez en el cerebro, la enzima apunta a degradar glucosilesfingosina y glucosilceramida, lípidos que pueden acumularse en neuronas y otras células cerebrales ante la deficiencia de GCase. La hipótesis del programa es que esa intervención podría reducir la disfunción celular y ralentizar la progresión de la enfermedad. AL050 sigue siendo un tratamiento en investigación y no está aprobado.

Roche refuerza su cartera de neurociencias

“Una actividad deficiente de GCase es reconocida cada vez más como un factor que contribuye a la enfermedad de Parkinson, y todavía no existe una terapia aprobada que aborde la deficiencia enzimática subyacente”, afirmó Arnon Rosenthal, CEO de Alector.

El ejecutivo describió el desafío científico en dos planos: desarrollar una enzima con actividad y durabilidad suficientes, y lograr que alcance el cerebro. “AL050 responde a esto al combinar una GCase diseñada con nuestra tecnología propietaria Alector Brain Carrier, concebida para atravesar la barrera hematoencefálica”, sostuvo.

Boris L. Zaïtra (en la imagen principal), responsable de Desarrollo Corporativo de Roche, señaló que el Parkinson está entre las condiciones neurológicas de crecimiento más acelerado en el mundo. “Al asociarnos con compañías como Alector, nuestro objetivo es retrasar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson para que los pacientes mantengan y prolonguen su independencia”, expresó.

El acuerdo se integra en una serie de licencias con las que Roche busca fortalecer su pipeline. En junio, la compañía había acordado con Nurix Therapeutics una colaboración y licencia por hasta U$S 2.300 millones para un tratamiento contra cánceres de la sangre.

Impacto para Alector

Alector prevé que el pago inicial y la estructura financiera del acuerdo extiendan su disponibilidad de fondos hasta 2029. La compañía dijo que esos recursos respaldarán el avance de AL137, un anticuerpo contra beta amiloide administrado por vía subcutánea y dirigido al cerebro para Alzheimer, así como de los programas AL164 de ARN de interferencia para tau y AL062 de ARN de interferencia para alfa-sinucleína

La licencia de AL050 permite a Roche incorporar una terapia experimental con foco en GCase y penetración cerebral, mientras Alector retiene la plataforma que sustenta su cartera en Alzheimer, tau y alfa-sinucleína, dentro del segmento de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas.