Atrofia Muscular Espinal

Gador produce el primer medicamento nacional para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal

El laboratorio nacional Gador amplió su portafolio de medicamentos incorporando una nueva tecnología para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME).

Se trata de un trastorno neuromuscular hereditario que afecta las motoneuronas de la médula espinal.

Estas son un tipo de células del sistema nervioso que nos permite movernos, hablar, tragar y respirar.

Transmitiendo órdenes desde el cerebro hacia los músculos que llevan a cabo estas funciones.

La afectación de estas motoneuronas genera un cuadro que presenta debilidad muscular progresiva y pérdida de la capacidad motora y respiratoria.

Esta nueva tecnología, el oligonucleótido, es la primera formulación de su tipo que se produce en el país.

Es asimismo una opción terapéutica segura y efectiva.

Ya que mejoraría significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad genética, tanto en niños como en adultos.

El lanzamiento de esta nueva terapia para Gador representa un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en el país.

Ofreciendo mayor accesibilidad y una solución de producción nacional para una enfermedad que afecta aproximadamente a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas.

La AME es una de las enfermedades neuromusculares sistémicas más graves, que actualmente no tiene cura.

Pero sí tratamientos que enlentecen la progresión de la enfermedad.

Detectar y tratar esta condición a tiempo es crucial para detener el avance de la enfermedad.

Lo que requiere un enfoque de seguimiento interdisciplinario.

De acuerdo con la edad de inicio de síntomas y al máximo logro motor alcanzado, se clasifica en cuatro tipos: 1, 2, 3 y 4.

Entre ellos, la AME tipo 1 es la más frecuente y discapacitante.

Para alcanzar este importante hito, Gador incorporó una nueva plataforma tecnológica de vanguardia.

En una de sus plantas ubicada en el Parque Industrial de Pilar, provincia de Buenos Aires.

Lo que le permite ofrecer así un tratamiento de alta calidad.

Este compromiso con la excelencia y con la inversión constante son valores que distinguen al laboratorio desde hace más de 80 años.

“Este nuevo tratamiento tiene el potencial de cambiar el panorama para muchas familias”.

“Que hasta ahora enfrentaban dificultades para acceder a las terapias existentes”.

Así lo destacó Alfredo Weber, director general de Gador.

“La decisión de incorporar la AME a nuestro portafolio terapéutico, refuerza el compromiso con la salud de la comunidad”.

“Y genera, además, un impacto positivo a nivel económico del país y de la región”.

“Para Gador, es fundamental ofrecer medicamentos de calidad, seguros, eficaces y accesibles, y esta nueva incorporación consolida nuestra posición como líderes en el sector farmacéutico nacional”,

La causa de esta enfermedad es la alteración en la estructura del gen SMN1.

Por lo que las personas no podrán formar la proteína SMN.

Presente en las motoneuronas de la asta anterior de la médula espinal principalmente, así como también en otros órganos.

El gen SMN2, es de estructura parecida, pero no logra generar la cantidad necesaria de proteína SMN.

Para padecer la enfermedad, se necesitan dos copias del gen SMN1 alteradas.

Una heredada del padre y otra de la madre.

La mutación más frecuente es la deleción (eliminación de parte de su estructura), y ocurre en el 95% de los casos.

Se puede evaluar a las personas sintomáticas de todas las edades a través de estudios de ADN que suelen realizarse a partir de muestras de sangre.

En Argentina por ley se realiza la pesquisa neonatal entre las 48 y las 72 horas del nacimiento de los bebés, para 6 patologías, pero no está incluida la AME.

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