Diez ensayos clínicos que pueden redefinir el negocio farmacéutico en la segunda mitad de 2026
Desde cáncer y Alzheimer hasta enfermedades autoinmunes, cardiometabólicas, raras e infecciosas, diez estudios de Summit, Moderna, AstraZeneca, Novartis, Lilly y otros laboratorios concentrarán la atención de médicos, reguladores e inversores en lo que resta de 2026.
La primera mitad de 2026 trajo el tipo de noticias que biotecnólogos e inversores venían esperando: acuerdos corporativos a ritmo récord, varias biotechs que levantaron U$S 300 millones o más en IPOs y un alivio relativo de la “drama regulatoria” gracias a cambios en el liderazgo de la FDA impulsados desde la Casa Blanca.
En paralelo, distintas compañías reportaron hitos científicos en cáncer de páncreas, hepatitis B y obesidad, mientras se acercan lecturas cruciales en cáncer de pulmón, Alzheimer, enfermedades infecciosas y varios trastornos autoinmunes. Sobre ese telón de fondo, diez ensayos clínicos se destacan como catalizadores potenciales para la próxima fase de crecimiento de la industria.
Cáncer de pulmón y vacunas oncológicas
Entre los estudios más seguidos en oncología está Harmoni‑3, el ensayo global de Summit Therapeutics y Akeso en cáncer de pulmón de células no pequeñas. El trial compara ivonescimab, un inhibidor PD‑1/VEGF, combinado con quimioterapia frente al esquema estándar de Keytruda más quimio, buscando demostrar que la nueva opción puede retrasar mejor la progresión y la muerte.
Un ensayo estructuralmente similar hecho solo en China ya mostró que ivonescimab extendió supervivencia y contuvo tumores por más tiempo que otra combinación de inmunoterapia‑quimio, aunque analistas como Daina Graybosch advierten que diferencias en población y acceso a cuidados podrían limitar la extrapolación de esos datos.
Otro punto de atención es Interpath‑001, el estudio de Moderna y Merck sobre la vacuna personalizada intismeran en melanoma. El ensayo compara la combinación intismeran‑Keytruda frente a Keytruda sola en contexto adyuvante, luego de la cirugía.
Datos previos mostraron que la dupla casi redujo a la mitad el riesgo de recaída o muerte a cinco años, pero especialistas como Myles Minter y Mani Foroohar recuerdan que una mejor performance del brazo Keytruda solo o cambios en la composición de pacientes podrían “erosionar” parte de ese beneficio en la prueba definitiva.
Neurociencias y trastornos psiquiátricos
En neurociencias, Bristol Myers Squibb enfrenta una prueba estratégica con ADEPT‑2, que evalúa Cobenfy en psicosis asociada a la enfermedad de Alzheimer. Tras haber pagado U$S 14.000 millones por Karuna Therapeutics en 2023, el laboratorio busca que el fármaco, ya lanzado para esquizofrenia pero con ventas modestas, pueda acceder a un mercado de alrededor de 7 millones de pacientes con Alzheimer en EE.UU., de los cuales entre una cuarta y la mitad presentan psicosis.
Irregularidades detectadas en algunos sitios obligaron a ajustar el cronograma, y analistas como Carter Gould advierten que el cuadro no apunta a “un resultado abrumadoramente positivo”, aunque Bristol Myers corre en paralelo otros estudios, como ADEPT‑1 y ADEPT‑4, para reforzar la evidencia.
La salud mental tiene otra protagonista en Compass Pathways, que avanza con COMP‑005 y COMP‑006, dos estudios de fase avanzada sobre su psilocibina patentada para depresión resistente al tratamiento. COMP‑005 ya alcanzó su objetivo principal, con una dosis única que redujo significativamente los síntomas a seis semanas, mientras COMP‑006 enroló 585 pacientes y podría aportar resultados en la primera parte del año próximo.
Aunque analistas como Leonid Timashev consideran a Compass “la historia de mayor calidad” en el espacio psicodélico, la volatilidad de su acción sugiere que muchos inversores aún no terminan de valorar el potencial del programa.
Enfermedades autoinmunes y dermatológicas
En el segmento autoinmune, Biogen apuesta fuerte a litifilimab, un anticuerpo en evaluación en los estudios TOPAZ‑1 y TOPAZ‑2 para lupus eritematoso sistémico. Más de 1.100 pacientes participan en estos ensayos, que se enfocan en reducir la severidad de la enfermedad según índices clínicos que miden fiebre, cefaleas, erupciones, convulsiones y debilidad muscular.
Con más de 200.000 personas afectadas en EE.UU. y una respuesta insuficiente a fármacos como Benlysta o Saphnelo, analistas como Andrew Tsai proyectan que litifilimab podría “fácilmente” convertirse en producto blockbuster si demuestra beneficio tanto en lupus sistémico como en formas cutáneas sin tratamiento aprobado.
Otra protagonista en inmunología es Celldex Therapeutics, que busca consolidar su reinvención como compañía de enfermedades inflamatorias con barzolvolimab. Sus ensayos Embarq‑CSU1 y Embarq‑CSU2, placebo‑controlados, enrolaron cerca de 2.000 pacientes con urticaria crónica espontánea para evaluar si el fármaco puede reducir picazón y habones en 12 semanas en personas que no responden a antihistamínicos o biológicos como Xolair.
La rápida finalización del enrolamiento llevó a analistas como Alex Thompson a considerar que las “preocupaciones severas de seguridad” parecen descartadas, y Thomas Smith apunta a una “oportunidad comercial significativa” en urticarias y otros trastornos impulsados por mastocitos.
Cardiovascular, metabólico y enfermedades raras
En cardiología, AstraZeneca e Ionis esperan los resultados de Cardio‑TTRansform, que evalúa eplontersen —ya vendido como Wainua para una forma neuropática de amiloidosis— en la variante cardiomiopática de la enfermedad por transtiretina. El estudio, más grande y con diseño distinto al ensayo clave de Amvuttra, podría definir si eplontersen se posiciona mejor en pacientes ya tratados con estabilizadores como Vyndamax y otros fármacos, un punto que Leerink considera clave para diferenciarse.
Bristol Myers Squibb y Johnson & Johnson, por su parte, se juegan la carrera por un nuevo anticoagulante con los trials Librexia‑AF y Librexia‑Stroke sobre milvexian, un inhibidor del Factor XI. Con más de 30.000 participantes, los estudios buscan demostrar no inferioridad frente a Eliquis en fibrilación auricular, reduciendo accidentes cerebrovasculares con menor riesgo de sangrado, y superioridad respecto a esquemas estándar en prevención secundaria de ACV. La experiencia con otro fármaco de Bayer aporta optimismo, pero el fracaso previo de milvexian en síndrome coronario agudo mantiene cierta cautela.
En metabolismo, Eli Lilly avanza con la serie Triumph‑1, Triumph‑2 y Triumph‑3 sobre retatrutide, un agonista triple que actúa sobre GLP‑1, GIP y glucagón. Si bien Zepbound ya logró pérdidas de peso de hasta 21%, retatrutide sorprendió con reducciones cercanas al 29% e incluso superiores al 35% en un ensayo en dolor de rodilla, poniendo al campo de la obesidad “en alerta”, según Umer Raffat. Los nuevos estudios, con más de 5.000 pacientes con obesidad sola, asociada a diabetes o a enfermedad cardiovascular, definirán si Lilly consolida un liderazgo aún más marcado frente a competidores como Novo Nordisk.
En el terreno de enfermedades raras y terapias avanzadas, varios ensayos podrían reconfigurar estándares y valoraciones. Novartis espera datos del estudio Harbor, que evalúa del‑desiran para distrofia miotónica tipo 1, con la ambición de modificar el curso de la enfermedad y sostener proyecciones de hasta U$S 6.000 millones en ventas pico si logra diferenciarse de rivales como Dyne Therapeutics.
Intellia Therapeutics, en tanto, apuesta a que Haelo consolide a lonvo‑z como “cura funcional” para el angioedema hereditario mediante edición génica CRISPR, pese al contexto desafiante para terapias genéticas donde ya existen opciones eficaces.
Vacunas, infecciones y próximos catalizadores
En enfermedades infecciosas, Vaxcyte se juega una carta importante con Opus‑1, el ensayo de VAX‑31, una vacuna neumocócica de 31 serotipos que compite con Prevnar 20 y Capvaxive. Analistas como Salim Syed ven en esta lectura un “catalizador imprescindible” para inversores en biotech, dado que otros programas de vacunas de próxima generación dieron un paso atrás y dejaron a VAX‑31 como la única opción visible de más de 30 cepas en el corto plazo. Al mismo tiempo,
Merck busca validar la apuesta de más de U$S 9.000 millones por Cidara Therapeutics con ANCHOR, un ensayo de CD388 como profilaxis de larga duración contra influenza estacional en unos 6.000 participantes, donde un análisis interino definirá si el programa “está en el camino correcto”.
En paralelo, estudios como Lp(a) Horizon de Novartis en riesgo cardiovascular residual, Affinity Duchenne de Regenxbio en terapia génica para distrofia muscular de Duchenne, Rainier de Vertex en nefropatía por IgA y los programas de Sarepta y Arrowhead en distrofias musculares mediante ARN interferente, completan el mosaico de diez ensayos clínicos y otros proyectos que, según BioPharma Dive, pueden “sumarse al impulso” de un sector biotecnológico que vuelve a combinar innovación de alto impacto con expectativas de crecimiento sostenido en el negocio farmacéutico global.
