CONICET y la Universidad de Quilmes avanzan con Racotumomab contra el neuroblastoma de alto riesgo
Un ensayo clínico fase 2 en 39 pacientes pediátricos mostró respuesta inmune, mejora en sobrevida y menor toxicidad, reabriendo la posibilidad de reposicionar una vacuna terapéutica ya aprobada en Argentina para cáncer de pulmón.
Un grupo de científicos del CONICET, junto con investigadores de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ) y médicos de los hospitales Garrahan y Austral, obtuvo resultados alentadores con Racotumomab en un ensayo clínico fase 2 para neuroblastoma de alto riesgo, un tumor pediátrico agresivo que afecta sobre todo a niños menores de cinco años.
El estudio, respaldado por Laboratorios Elea y publicado en Pediatric Blood and Cancer, explora el reposicionamiento de una vacuna terapéutica ya aprobada en Argentina en 2013 para cáncer de pulmón de células no pequeñas. La señal más relevante fue una respuesta inmunológica específica fuerte, junto con aumentos significativos en sobrevida global y supervivencia libre de eventos en una parte considerable de los niños evaluados.
El hallazgo se inscribe en una necesidad clínica concreta: el neuroblastoma es poco frecuente, con alrededor de 75 diagnósticos nuevos por año en Argentina, pero representa entre el 7% y el 10% de los cánceres pediátricos a nivel mundial. En los casos de alto riesgo, que concentran cerca de la mitad de los diagnósticos, la supervivencia a cinco años cae a entre 40% y 50%, con alta probabilidad de recaídas y toxicidades acumuladas por los tratamientos actuales.
Diseño del estudio y población incluida
El ensayo se realizó en el Hospital Nacional de Pediatría “J.P. Garrahan” y en el Hospital Austral, con coordinación del Centro de Oncología Molecular y Traslacional (COMTra) de la UNQ y sponsor de Laboratorios Elea. La cohorte incluyó 39 pacientes pediátricos con neuroblastoma de alto riesgo.
Según explicó Walter Cacciavillano, el esquema consistió en cinco dosis iniciales cada 15 días y luego una dosis mensual de mantenimiento hasta completar 15 aplicaciones si la enfermedad permanecía estable. El objetivo fue entrenar al sistema inmune para reconocer y combatir de manera sostenida los glicanos tumorales, en particular NeuGc-GM3, aplicando la inmunoterapia después de finalizar los tratamientos oncológicos agresivos convencionales.
Resultados de eficacia y seguridad
De acuerdo con los investigadores, el ensayo mostró una fuerte respuesta inmunológica específica en los pacientes vacunados. También se observó un incremento significativo en la sobrevida global y en la supervivencia libre de eventos en una parte considerable de los niños evaluados.
En materia de seguridad, Racotumomab exhibió un perfil favorable y con efectos adversos sustancialmente menores que la quimioterapia tradicional. Ese punto es clave en oncología pediátrica, donde la acumulación de toxicidades puede comprometer tanto la continuidad del tratamiento como la calidad de vida de los pacientes.
Qué significa para la práctica clínica y el negocio
Daniel Alonso sostuvo que la expectativa es ofrecer “una nueva opción terapéutica para las variantes más agresivas de este tumor pediátrico”. El investigador remarcó que esto es especialmente significativo en países en desarrollo, donde otras inmunoterapias de alto costo no están fácilmente disponibles como parte del tratamiento multimodal del neuroblastoma.
La lógica científica detrás del reposicionamiento se apoya en hallazgos previos del mismo grupo. En un trabajo de 2011, los investigadores detectaron que más del 80% de los neuroblastomas expresaba NeuGc-GM3, lo que abrió la puerta a considerar ese blanco terapéutico como diana para Racotumomab.
Alonso también subrayó que este fue el primer reporte sobre la presencia de NeuGc-GM3 en tumores neurales pediátricos. Racotumomab, comercializado por Elea bajo el nombre Vaxira, ya contaba con un recorrido clínico en cáncer de pulmón, y ahora busca ampliar su campo de uso hacia una patología pediátrica de alta complejidad.
Hacia una nueva opción terapéutica
Los próximos pasos incluyen estudios adicionales para confirmar los beneficios en neuroblastomas de alto riesgo y definir mejor qué pacientes podrían beneficiarse más con la terapia. También se analizará la posibilidad de extender el enfoque a otras neoplasias pediátricas agresivas, como la familia de tumores del sarcoma de Ewing.
Para el ecosistema de salud y la industria farmacéutica local, el avance consolida una estrategia de innovación basada en reposicionamiento, colaboración público-privada y desarrollo clínico en oncología pediátrica, con potencial para ampliar opciones más accesibles en un segmento de alta necesidad médica.
