FDA investiga el riesgo de tumores asociado a Zolgensma, la terapia génica de Novartis
Novartis informó nueve reportes de tumores desde 2019, dos con indicios de vinculación con Zolgensma. La FDA evalúa posibles medidas regulatorias, aunque sostiene que los beneficios de Zolgensma e Itvisma siguen superando sus riesgos para los usos aprobados.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) abrió una investigación sobre el riesgo de neoplasias —formación de tumores, incluidos los malignos— asociado a Zolgensma, la terapia génica de Novartis para menores de dos años con atrofia muscular espinal. La revisión se conoció el 6 de noviembre, después de que la farmacéutica comunicara dos casos pediátricos con evidencia de una posible vinculación entre el tratamiento y la aparición de tumores.
Novartis informó que recibió nueve reportes de tumores en pacientes previamente tratados con Zolgensma desde su primera aprobación, en 2019. La compañía confirmó que la terapia, administrada una sola vez, fue utilizada en más de 6.000 niños. Los reportes y los hallazgos en dos de esos casos plantean una señal de seguridad, sin establecer que todos los tumores notificados hayan sido causados por el medicamento.
Qué investiga la FDA y cuál es su evaluación actual
La FDA está evaluando si corresponde adoptar medidas regulatorias frente al riesgo identificado. Al mismo tiempo, señaló que los beneficios generales de Zolgensma y de Itvisma, la otra terapia génica de Novartis para la atrofia muscular espinal, continúan superando sus riesgos potenciales en las indicaciones autorizadas.
Ambos productos tienen vías de administración y poblaciones diferentes. Zolgensma se aplica mediante infusión intravenosa y está indicado para pacientes pediátricos menores de dos años; Itvisma se administra mediante inyección intratecal y se utiliza en adultos y niños de dos años o más.
Según la agencia, no se han reportado casos de neoplasia después de la administración de Itvisma, aprobado el año pasado. La investigación sobre Zolgensma no modifica esa distinción entre los antecedentes de seguridad comunicados para cada producto.
Qué encontraron los médicos en dos casos
Zolgensma utiliza un virus modificado como vehículo para introducir una copia funcional de un gen en las células. En dos de los casos, los médicos hallaron evidencia de que ese vehículo había insertado material genético en el ADN de los pacientes, según explicó Novartis.
Ese hallazgo sustenta la evaluación de un posible vínculo con los tumores. La distinción es relevante: la compañía recibió nueve reportes en total, pero comunicó evidencia de esa posible relación en dos de ellos.
Novartis no precisó en su declaración dónde se registraron esos dos casos. Tampoco proporcionó en el texto difundido una caracterización detallada de los tumores.
Comunicación del riesgo y reclamos de las familias
La divulgación de los casos estuvo precedida por cuestionamientos de organizaciones de pacientes sobre la rapidez con la que Novartis compartió la información. SMA Europe había solicitado a la empresa aclaraciones sobre lo conocido, las incertidumbres y las posibles implicancias para los niños que recibieron el tratamiento.
La farmacéutica sostuvo que notificó a las autoridades sanitarias de manera oportuna y adecuada en ambos casos. También indicó que el riesgo potencial de tumores ya figura en la información de prescripción de Zolgensma. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) no respondió de inmediato a una consulta de Reuters.
Implicancias para las terapias génicas
El punto central de la revisión es el balance entre beneficios y riesgos: la FDA mantiene una evaluación favorable para los usos aprobados de ambas terapias, mientras analiza si la nueva información requiere una intervención regulatoria.
Para el segmento de terapias génicas contra la atrofia muscular espinal, la investigación concentra la atención en una señal de seguridad de Zolgensma y en la comunicación de sus incertidumbres a profesionales y familias, sin que la agencia haya dejado de considerar favorables sus beneficios en la indicación autorizada.
Fuente: Reuters
