Atrofia Muscular Espinal: Biogen logra la aprobación de la FDA para una dosis alta de Spinraza

La FDA aprobó un nuevo esquema de alta dosis de Spinraza (nusinersen) para atrofia muscular espinal (AME), con cargas de 50 mg y mantenimiento de 28 mg, tras haberlo rechazado en 2025; Biogen mantendrá el precio de lista del vial de 28 mg en U$S 152.000, igual que el de 12 mg, mientras que el de 50 mg costará U$S 271.000.

Qué aprobó la FDA y cómo cambia el esquema de tratamiento

Spinraza fue el primer tratamiento aprobado que demostró frenar la progresión de la AME, una enfermedad genética rara que afecta las neuronas motoras de la médula espinal y el tronco encefálico, comprometiendo músculos clave para hablar, caminar, tragar y respirar. Hasta ahora, el esquema estándar aprobado por la FDA utilizaba dosis de 12 mg administradas por inyección intratecal, con una fase de carga y luego mantenimiento.

El nuevo “High Dose Regimen”, que estará disponible en Estados Unidos en las próximas semanas, combina dos viales de 50 mg (50 mg/5 mL) administrados con 14 días de diferencia como fase de carga acelerada, seguidos de inyecciones de mantenimiento de 28 mg (28 mg/5 mL) cada cuatro meses. Para los pacientes que ya estaban en el esquema de 12 mg, la transición prevé respetar el intervalo de cuatro meses, pero sustituyendo la dosis previa por una fase de carga única con 50 mg y luego continuar con 28 mg.

Spinraza actúa como un oligonucleótido antisentido que se administra mediante inyección en el líquido cefalorraquídeo (punción lumbar) para aumentar la producción de la proteína SMN, esencial para la supervivencia de las neuronas motoras, y así ralentizar la progresión de la AME. La dosis alta ya contaba con aprobación en la Unión Europea, Suiza y Japón, donde se autoriza su uso en lactantes, niños y adultos con AME.

Eficacia y seguridad: qué mostró el estudio DEVOTE en lactantes

La decisión de la FDA se apoyó en los resultados del ensayo global fase 2/3 DEVOTE, de tres partes, que evaluó eficacia y seguridad de la dosis alta en pacientes naïve y previamente tratados con Spinraza. En la cohorte pivotal de bebés sintomáticos que nunca habían recibido tratamiento, los que recibieron la dosis alta mostraron mejoras estadísticamente significativas en la función motora, medida por la escala CHOP?INTEND, frente a un grupo “sham” (no tratado) tomado del estudio histórico ENDEAR.

En concreto, tras seis meses, los niños tratados con la pauta de alta dosis registraron un aumento medio de 15,1 puntos en CHOP?INTEND, mientras que en el grupo comparador los puntajes empeoraron en promedio 11,1 puntos, con una diferencia media de 26,19 puntos (p < 0,0001), según el análisis presentado por Biogen. Los datos de seguridad mostraron un perfil “en líneas generales consistente” con el de la dosis estándar de 12 mg, sin nuevas señales relevantes, lo que respalda la hipótesis de un beneficio adicional manteniendo un riesgo similar.

En niños y pacientes que cambiaron desde la dosis baja a la alta dentro del mismo estudio, los investigadores observaron una tendencia a mayores mejoras en la función motora con el régimen intensificado, aunque la DEVOTE no fue diseñada para demostrar diferencias estadísticamente significativas entre ambos esquemas de Spinraza.

Precios, competencia y la apuesta de Biogen por sostener la franquicia

En términos comerciales, Biogen informó que el vial de 28 mg se lanzará en Estados Unidos con un precio de lista de unos U$S 152.000, “el mismo que el del vial de 12 mg”, lo que implica una paridad de precios en la fase de mantenimiento para los pacientes que se cambien al nuevo esquema. El vial de 50 mg tendrá un precio de lista cercano a U$S 271.000. Spinraza generó ventas globales por U$S 1.550 millones en 2025, levemente por debajo de los U$S 1.570 millones de 2024, en un contexto de creciente presión competitiva.

La compañía enfrenta hoy la competencia del fármaco oral Evrysdi (risdiplam), de Roche, y de las terapias génicas Zolgensma e Itvisma de Novartis, que ofrecen esquemas de tratamiento alternativos para distintos subgrupos de pacientes con AME. Analistas como Andrew Tsai, de Jefferies, han señalado que la dosis alta “podría abordar el fenómeno de pérdida de efecto del tratamiento” observado en algunos pacientes con el tiempo, lo que le daría mayor penetración en la población adulta y potencialmente impulsaría el crecimiento de Spinraza a partir de 2026.

Tras el anuncio, las acciones de Biogen subieron casi 2% en la sesión del lunes, reflejando la lectura del mercado de que la aprobación es un refuerzo importante para una franquicia que necesita defender cuota frente a las alternativas orales y de una sola aplicación. Stephanie Fradette, responsable de la Neuromuscular Development Unit de Biogen, señaló que la compañía está viendo “un fuerte interés por parte de pacientes que ya reciben Spinraza y, basados en la experiencia temprana en otras geografías, también de pacientes nuevos al tratamiento”.

En un segmento como el de la AME, donde conviven terapias génicas, fármacos orales y oligonucleótidos intratecales con tickets de seis y siete cifras en dólares, la llegada de un régimen de alta dosis con evidencia de mayor beneficio motor y paridad de precio en la fase de mantenimiento posiciona a Biogen para seguir compitiendo de forma agresiva en la porción más especializada —y de mayor valor— del mercado neuromuscular.