Últimas novedades y tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal

• Redacción
• 26 agosto, 2025
• Salud
• AME, atrofia muscular espinal, CureSMA, Gador, Nusinersen, Portada
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Gador presentó las últimas novedades y avances médicos que se dieron a conocer a nivel mundial en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME). Esta enfermedad poco frecuente afecta a una de cada 10.000 personas. Tiene origen genético y causa un deterioro progresivo de los músculos, ya que daña las neuronas que controlan el movimiento en la médula espinal y el tronco encefálico. Con el tiempo, esto genera debilidad muscular y, en los casos más graves, dificultades para tragar o incluso para respirar.

Desde 2016, comenzaron a aprobarse tratamientos que cambiaron el pronóstico de la enfermedad y que ayudaron a mejorar la calidad de vida de muchos pacientes. Ahora el laboratorio Gador difundió las últimas novedades que se presentaron en el Congreso CureSMA, que se realizó en California, Estados Unidos. Donde se dieron a conocer avances en los tratamientos, algunos de ellos en fase 3 de investigación.

“En este Congreso se presentaron nuevos tratamientos para AME como inhibidores de la miostatina (en fase 3 de investigación). Actúan como terapia complementaria a nivel del músculo esquelético. También otros, como Nusinersen en dosis más alta, de aplicación intratecal por punción lumbar. Y además la terapia génica, con igual vía de aplicación, para pacientes de mayor edad”. Así lo explicó Mariela Lucero, coordinadora del equipo interdisciplinario de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Sor María Ludovica. La neuróloga infantil participó como médica experta de este Congreso.

“Además, con los tratamientos existentes se está avanzando en distintas áreas como la función bulbar, que incluye deglución, respiración y habla. Y donde se observa una mejoría en pacientes tratados de forma presintomática. También en el área neurocognitiva, con investigaciones en curso sobre trastornos del lenguaje, dificultades sociales, autismo y déficit de atención. Estas buscan incorporar terapias complementarias de manera simultánea. Además está la escoliosis, que continúa siendo objeto de estudio debido a que persiste en mayor o menor medida a pesar de los tratamientos específicos. Y asimismo el manejo urinario, ya que muchos pacientes con AME presentan incontinencia y constipación. Por lo que se está integrando el seguimiento urológico como parte del abordaje integral”.

Recientemente, el Ministerio de Salud adjudicó a Gador la adquisición del primer oligonucleótido argentino para el tratamiento de esta enfermedad. Esta nueva tecnología, el oligonucleótido, es la primera formulación de su tipo producida en el país. Es una opción terapéutica segura y efectiva tanto para niños como adultos. Su lanzamiento, en octubre del año pasado, representó un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en la Argentina. y ofreció una solución de producción nacional de mayor accesibilidad. Este oligonucleótido generó un fuerte interés en la comunidad médica especializada.

La concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal destaca la importancia del diagnóstico temprano. Ya que la demora en la identificación de la enfermedad no solo agrava el pronóstico de los niños, sino que también incrementa la carga sobre el sistema de salud. Una detección temprana podría reducir significativamente los costos asociados al cuidado a largo plazo de los pacientes con AME. El abordaje multidisciplinario también es relevante para la atención de estos pacientes, ya que es la única manera de atender a todos los problemas que los afectan.  Ya que la AME se considera una enfermedad sistémica.