Fibrosis quística: Gador presenta los últimos avances

• Redacción
• 15 septiembre, 2025
• Actualidad
• fibrosis quística, Gador, Hospital Lagomaggiore, Hospital Muñiz, Hospital Rossi, Portada
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Gador presentó las principales novedades del 48° Congreso Europeo de Fibrosis Quística (ECFS), que se celebró en Milán. La conferencia reunió a más de 2.000 participantes de 69 países, con más de 700 trabajos científicos. Y 67 sesiones dedicadas a los avances en investigación, tratamiento y práctica clínica.

Entre los temas destacados se abordaron los beneficios de los moduladores del CFTR, el aumento en la curva de embarazos de pacientes con FQ, la mejora en la expectativa de vida y el acceso a la triple terapia en el mundo. En la Argentina, la fibrosis quística tiene una prevalencia de 1 en cada 6.700 nacimientos. Como indica el Registro Nacional de FQ (ReNaFQ), hasta marzo del 2025 se registraban 1.888 casos, de los cuales 80.2% de los pacientes tiene menos de 26 años.

Un estudio retrospectivo que realizó el Centro de Fibrosis Quística para Adultos del Hospital Rossi de La Plata, analizó 21 años de seguimiento en 124 pacientes. Y permitió así trazar un panorama de la supervivencia en esta patología. Los resultados mostraron una supervivencia global del 82% a los cinco años, del 72% a los diez y del 40% a los veinte años.

Este trabajo confirma que la supervivencia de los adultos con FQ en Argentina se prolongó en las últimas décadas, en línea con la tendencia global. Pero todavía persisten factores clínicos y extrapulmonares que condicionan el pronóstico, como son cirrosis y diabetes.

Si bien la fibrosis quística no puede prevenirse, alcanzar los avances actuales depende en gran medida de continuar fortaleciendo la detección temprana. En este sentido, el screening neonatal, conocido como prueba del talón, resulta una herramienta clave para identificar la enfermedad desde los primeros días de vida. Y así iniciar el tratamiento oportuno que marque una diferencia en la evolución del paciente.

En cuanto a la maternidad, lo que antes se consideraba un riesgo elevado hoy es una posibilidad concreta. Gracias a los avances terapéuticos, cada vez más mujeres con FQ logran concebir y llevar adelante embarazos saludables. Un relevamiento que se realizó en los hospitales Rossi, Muñiz y Lagomaggiore documentó cinco embarazos recientes en mujeres que continuaron con la triple terapia durante la gestación. Lo hicieron sin complicaciones y con estabilidad clínica.

Los avances terapéuticos, en especial los moduladores del CFTR, marcaron un cambio profundo en la historia natural de la fibrosis quística. Al permitir mayor sobrevida, mejorar la calidad de vida y ofrecer la posibilidad de proyectar un embarazo. A nivel mundial, el acceso a terapias innovadoras sigue siendo un obstáculo debido a los altos costos del tratamiento.

En Argentina gracias a la Ley 27.552 se incorporó la fibrosis quística como enfermedad priorizada dentro del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes. Lo que permitió tener un mayor acceso a tratamientos de calidad.

Gran parte de este logro fue posible gracias al compromiso sostenido de Gador, que, hace casi una década, produce medicamentos específicos para el tratamiento de esta enfermedad. A lo largo de estos años, Gador trabajó activamente para facilitar el acceso a estas terapias y visibilizar la fibrosis quística en la agenda sanitaria. En 2021, marcó un hito al convertirse en el primer laboratorio del país en lanzar la Triple Terapia, consolidando así su liderazgo y compromiso con la comunidad de pacientes.

“Los avances alcanzados con la triple terapia de Gador confirman la efectividad del tratamiento en pacientes con fibrosis quística. Y la importancia de contar con una alternativa nacional, producida bajo estándares de calidad internacional. Este desarrollo fortalece al sistema de salud argentino, tanto público como privado, al ofrecer una opción más accesible. Esta mejora la eficiencia y la disponibilidad y reduce la dependencia de importaciones. En Gador asumimos el compromiso de seguir impulsando nuevas alternativas que permitan tratar a los pacientes en forma temprana y accesible. Para que puedan tener una mejor calidad de vida”. Así lo subrayó Alfredo Weber, director general de Gador.