AstraZeneca: la FDA otorga aprobación acelerada a Ultomiris para adultos con nefropatía por IgA
El tratamiento redujo la proteinuria un 43,4% frente a placebo a las 34 semanas. El ensayo continuará hasta las 106 semanas para determinar si frena la pérdida de función renal y respaldar una aprobación tradicional.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió la aprobación acelerada a Ultomiris, de AstraZeneca, para adultos con nefropatía por inmunoglobulina A, una enfermedad renal poco frecuente que puede derivar en insuficiencia renal. La decisión, anunciada por la compañía el 21 de octubre, se apoya en una reducción de la proteinuria observada en un análisis intermedio de un ensayo de fase avanzada.
El estudio continúa para responder una pregunta distinta: si el tratamiento también logra ralentizar la pérdida de función renal. Ese resultado será necesario para respaldar una aprobación tradicional, según informó la farmacéutica.
Qué decidió la FDA y a quién afecta
La autorización fue otorgada mediante la vía de aprobación acelerada de la FDA para el tratamiento de adultos con esta enfermedad. Según AstraZeneca, Ultomiris es el primer y único inhibidor de C5 aprobado para la nefropatía por inmunoglobulina A.
El medicamento actúa sobre una vía del sistema inmunitario vinculada con la inflamación renal. Su incorporación amplía la presencia de esta clase de tratamiento en una patología que puede comprometer progresivamente el funcionamiento de los riñones.
La compañía estima que más de 200.000 personas viven con la enfermedad en Estados Unidos. Entre quienes presentan niveles elevados de proteínas en la orina o una función renal reducida, aproximadamente la mitad tiene un alto riesgo de desarrollar insuficiencia renal dentro de los diez años.
Resultados de eficacia y seguridad
En el análisis intermedio del ensayo de fase avanzada, Ultomiris redujo la proteinuria —el exceso de proteínas en la orina— un 43,4% frente a placebo después de 34 semanas. Ese es el resultado de eficacia comunicado como fundamento de la autorización acelerada.
AstraZeneca también informó que no se identificaron nuevas señales de seguridad en el estudio. La información difundida no detalla el número de participantes ni las tasas de efectos adversos.
El alcance del hallazgo requiere distinguir dos resultados: reducir las proteínas en la orina no equivale a haber demostrado todavía que el medicamento frena la pérdida de función renal. Esa segunda evaluación sigue en curso.
Qué falta para respaldar la aprobación tradicional
El ensayo continuará hasta las 106 semanas para determinar si Ultomiris ralentiza el deterioro de la función renal. La compañía busca utilizar esos datos para respaldar una aprobación tradicional.
La continuidad del seguimiento sitúa la autorización actual dentro de un proceso de evaluación que aún no ha concluido. Por ahora, el resultado comunicado corresponde a la reducción de proteinuria a las 34 semanas, mientras permanece pendiente la evidencia sobre preservación de la función renal.
Alcance internacional para AstraZeneca
La farmacéutica señaló que las solicitudes de autorización también están bajo revisión en Japón y otros países. El anuncio no precisa fechas para esas decisiones regulatorias.
La aprobación estadounidense incorpora a Ultomiris como una opción autorizada para adultos con nefropatía por inmunoglobulina A, mientras el seguimiento hasta las 106 semanas definirá si el beneficio observado sobre la proteinuria se acompaña de una menor pérdida de función renal.
