FDA aprueba Revtorpyk de Celcuity: un inhibidor pan‑PI3K de U$S 10.000 millones para cáncer de mama
La FDA informó que Revtorpyk ha sido aprobado para pacientes con cáncer de mama avanzado cuyos tumores son hormono‑receptor positivos, con niveles bajos de HER2 y sin mutación en el gen PIK3CA, y que ya han recibido tratamiento hormonal y un inhibidor de CDK, pero han desarrollado resistencia y necesitan nuevas opciones terapéuticas.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó Revtorpyk (gedatolisib), el primer producto de Celcuity, para tratar una forma avanzada de cáncer de mama hormonodependiente con baja expresión de HER2 y sin mutación en PIK3CA, en pacientes cuya enfermedad progresó tras terapia hormonal y un inhibidor de CDK.
La autorización se basa en datos de fase avanzada que muestran una reducción del 76% en el riesgo de progresión o muerte y un aumento de la mediana de supervivencia libre de progresión de 2,0 a 9,3 meses cuando el fármaco se combina con Ibrance (palbociclib, de Pfizer) y fulvestrant, frente a fulvestrant solo.
Qué decidió la FDA y a quién afecta
La FDA informó que Revtorpyk ha sido aprobado para pacientes con cáncer de mama avanzado cuyos tumores son hormono‑receptor positivos, con niveles bajos de HER2 y sin mutación en el gen PIK3CA, y que ya han recibido tratamiento hormonal y un inhibidor de CDK, pero han desarrollado resistencia y necesitan nuevas opciones terapéuticas.
Esta forma de enfermedad —hormone receptor‑positive, HER2‑negative— es la más frecuente en cáncer de mama, y la población elegible incluye un subgrupo con menos alternativas dirigidas, al carecer de mutación PIK3CA que habilite otros inhibidores específicos.
Revtorpyk se posiciona así en una línea de tratamiento posterior a la progresión con CDK4/6, en la que la práctica clínica suele recurrir a combinaciones de hormonoterapia y terapias dirigidas, pero donde los pacientes sin mutación PIK3CA tenían hasta ahora menos herramientas de precisión.
Diseño del estudio y resultados de eficacia y seguridad
La aprobación se sustenta en el ensayo fase 3 VIKTORIA‑1, que evaluó gedatolisib añadido a fulvestrant, con o sin palbociclib, en pacientes con cáncer de mama avanzado HR+/HER2‑, PIK3CA wild‑type.
En el subgrupo sin mutación PIK3CA, el esquema en tríplice (gedatolisib + Ibrance + fulvestrant) alcanzó una mediana de supervivencia libre de progresión (PFS) de 9,3 meses, frente a 2,0 meses con fulvestrant en monoterapia, lo que representa una mejora de 7,3 meses y un hazard ratio de 0,24 (IC 95%: 0,17–0,35; p<0,0001), equivalente a una reducción del 76% en el riesgo de progresión o muerte.
En el brazo doble (gedatolisib + fulvestrant), la mediana de PFS fue de 7,4 meses frente a los mismos 2,0 meses con fulvestrant solo (HR 0,33; IC 95%: 0,24–0,48), con una reducción del riesgo de progresión del 67%.
Ambos esquemas mostraron beneficios estadísticamente significativos y clínicamente relevantes en PFS, mantenidos en subgrupos clínicamente importantes, y la tasa de respuesta objetiva del tríplice se situó en torno al 31,5%.
En cuanto a seguridad, el perfil de gedatolisib se alinea con otros inhibidores del eje PI3K/AKT/mTOR (PAM), incluyendo eventos como hiperglucemia, erupciones cutáneas, diarrea y fatiga, pero sin señales nuevas comparadas con la clase, según lo reportado en la publicación del VIKTORIA‑1.
Mecanismo de acción y encaje en el mercado de cáncer de mama avanzado
Revtorpyk actúa sobre la vía PI3K, un eje central en la proliferación tumoral y la resistencia a tratamientos hormonales. A diferencia de otros medicamentos ya aprobados que apuntan a un único componente de la ruta —como los inhibidores selectivos de PI3Kα—, gedatolisib es un inhibidor pan‑PI3K/mTOR que bloquea múltiples nodos del pathway, con la intención de superar mecanismos de escape que limitan la eficacia de estrategias más focalizadas.
Con esta aprobación, Celcuity entra en un mercado de cáncer de mama avanzado donde ya compiten terapias como Truqap (AstraZeneca), Piqray (Novartis) y Verzenio (Eli Lilly), entre otras combinaciones de hormonoterapia y inhibidores de CDK o PI3K.
La compañía busca diferenciar Revtorpyk como “opción para pacientes cuyos tumores no portan una mutación PIK3CA”, un segmento con menos herramientas dirigidas y alto riesgo de progresión tras el estándar de hormonoterapia más CDK.
Qué significa para la práctica clínica y el negocio de Celcuity
En un call con inversores, el CEO Brian Sullivan señaló que Celcuity ve “una oportunidad de largo plazo para tratar a más de 130.000 pacientes con cáncer de mama”, incluyendo un posible uso en primera línea en el futuro, lo que representa “un mercado de más de U$S 10.000 millones”.
La biotec, fundada en 2012 y con sede en Minneapolis, había adelantado a la FDA su dossier bajo el programa Real‑Time Oncology Review, que permite una evaluación acelerada de datos clave de eficacia y seguridad.
La compañía espera comenzar la comercialización de Revtorpyk en el tercer trimestre de 2026, tras haber iniciado la contratación de fuerza de ventas en la primera mitad del año como preparación para el lanzamiento. Aunque las acciones de Celcuity retrocedieron algo más del 5% en operaciones posteriores al cierre —después de haber subido 6,9% durante la jornada—, la aprobación de gedatolisib consolida su paso de biotec de desarrollo a actor comercial en el segmento de oncología de precisión.
En un entorno donde la resistencia a hormonoterapia y a inhibidores de CDK obliga a médicos y sistemas de salud a incorporar nuevas líneas de tratamiento, la llegada de Revtorpyk amplía el menú de opciones para cáncer de mama avanzado HR+/HER2‑ sin mutación PIK3CA y refuerza la competencia en un mercado oncológico que supera los U$S 10.000 millones y donde la capacidad de ofrecer beneficios claros en supervivencia libre de progresión será determinante para la adopción y el posicionamiento a largo plazo de Celcuity en la industria farmacéutica.
