Roche se asocia con Ascidian Therapeutics para desarrollar terapias génicas
- curecompass
- 18 junio, 2024
- I+D, Negocios
- ADN, ARN, Ascidian Therapeutics, James Sabry, Michael Ehlers, Portada, RNA, Roche, Roche Pharma Partnering, Spark Therapeutics
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La farmacéutica suiza Roche ha firmado una colaboración con Ascidian Therapeutics para desarrollar terapias génicas utilizando la edición de exones de ARN, un enfoque innovador que promete tratar una amplia gama de trastornos genéticos.
Roche ha firmado una colaboración con Ascidian Therapeutics para desarrollar terapias génicas utilizando la edición de exones de ARN, anunció el martes el fabricante de medicamentos suizo.
Según el acuerdo, Roche realizará un pago inicial a Ascidian, que también podría recibir pagos por hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas de hasta 1.000 millones de dólares. Ascidian también es elegible para recibir regalías por las ventas de productos resultantes de la colaboración.
La tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian permite la reparación precisa de genes defectuosos sin cortar el ADN. Este enfoque tiene el potencial de tratar una amplia gama de trastornos genéticos, dijo Roche.
«Esta asociación refuerza nuestro compromiso de explorar tecnologías innovadoras para desarrollar nuevas opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades genéticas», dijo James Sabry, jefe global de Roche Pharma Partnering.
La colaboración se centrará inicialmente en el desarrollo de terapias génicas para trastornos del sistema nervioso central (SNC) y otras enfermedades raras, indicó Roche.
La tecnología de Ascidian es distinta de los enfoques tradicionales de edición genética como CRISPR, que cortan el ADN. En cambio, el método de Ascidian edita el ARN transcrito del ADN, ofreciendo potencialmente una forma más segura y precisa de corregir defectos genéticos.
«Al aprovechar la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian, nuestro objetivo es abordar enfermedades para las que actualmente no existen tratamientos efectivos», agregó Sabry.
La colaboración con Roche es un hito significativo para Ascidian, una empresa biotecnológica con sede en Boston fundada en 2017. La compañía se centra en desarrollar terapias basadas en ARN para enfermedades genéticas.
Las compañías no revelaron los trastornos específicos del SNC o las enfermedades raras que planean abordar.
Roche ha estado expandiendo sus capacidades en terapias génicas en los últimos años. En 2019, adquirió Spark Therapeutics -recién pudo cerrar la operación en 2021-, con sede en EE.UU., conocida por su trabajo en terapias génicas para la hemofilia y otros trastornos genéticos, en un acuerdo de 4.300 millones de dólares.
Las terapias génicas, que buscan tratar o prevenir enfermedades alterando las instrucciones genéticas dentro de las células de una persona, han sido un área de investigación e inversión en rápido crecimiento en la industria farmacéutica y de acuerdo a los analistas, muy posiblemente siga habiendo nuevos anuncios en los próximos meses.
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