Arrowhead vende su desarrollo de terapia contra el Parkinson a Novartis por US$ 2.000 millones

• Redacción
• 8 septiembre, 2025
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Arrowhead Pharmaceuticals anunció un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para ARO-SNCA. Es la terapia de ARNip de Arrowhead en fase preclínica contra la alfa-sinucleína para el tratamiento de sinucleinopatías, como la enfermedad de Parkinson. Y para otras dianas de colaboración adicionales que utilizarán la plataforma patentada de Arrowhead, Targeted RNAi Molecule (TRiM). Tras el cierre, Arrowhead recibirá US$ 200 millones como pago inicial. Y podrá recibir hasta US$ 2.000 millones en posibles pagos por hitos, además de regalías sobre las ventas comerciales.

“Novartis es un socio clave para Arrowhead en el ámbito del sistema nervioso  central (SNC). Con una sólida cartera de productos en neurociencia y un claro compromiso con las enfermedades neurodegenerativas y la medicina genética”. Así lo afirmó Christopher Anzalone, presidente y director ejecutivo de Arrowhead.

“Nuestra plataforma TRiM generó impresionantes resultados preclínicos que demuestran su administración al SNC. Incluyendo la distribución a regiones cerebrales profundas, tras la administración subcutánea. La posible traducción de estos resultados en próximos ensayos clínicos representaría un importante avance para las enfermedades neurodegenerativas. Y las dianas genéticas en el SNC que históricamente resultaron difíciles de abordar. Esperamos trabajar con Novartis para incorporar ARO-SNCA para el tratamiento de sinucleinopatías, como la enfermedad de Parkinson, a ensayos clínicos lo antes posible. y colaborar en nuevos programas en el futuro”.

Por su parte, Fiona Marshall, presidenta de Investigación Biomédica de Novartis, indicó que “las enfermedades neurodegenerativas como el párkinson afectan a millones de pacientes en todo el mundo. Novartis aspira a transformar la vida de los pacientes y las familias que viven con estas enfermedades. Mediante el desarrollo de medicamentos que alteran significativamente su evolución. Una forma de abordar eficazmente los factores desencadenantes del párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas requiere enfoques completamente novedosos. Para administrar medicamentos de ARN al cerebro. La tecnología TRiM de Arrowhead tiene un gran potencial para lograr la administración generalizada y eficaz en estructuras cerebrales clave. Necesaria para obtener el máximo beneficio de los medicamentos de ARN en la neurodegeneración”.

Como indican los términos del acuerdo, Novartis recibirá una licencia mundial exclusiva para investigar, desarrollar, fabricar y comercializar ARO-SNCA. Un programa en fase preclínica que utiliza la plataforma TRiM de Arrowhead para administración subcutánea y administración al SNC. Diseñado para dirigirse al gen que codifica la proteína alfa-sinucleína como posible tratamiento para pacientes con enfermedad de Parkinson y otras sinucleinopatías. Novartis seleccionará otros objetivos de colaboración, fuera de la cartera actual de Arrowhead, para su desarrollo utilizando la plataforma TRiM.

Para todos los programas licenciados en virtud del acuerdo, Arrowhead realizará y completará las actividades de investigación preclínica necesarias para la presentación de la solicitud de ensayo clínico (CTA). Novartis asumirá entonces el control exclusivo de las actividades de desarrollo, fabricación, asuntos médicos y comercialización. Se espera que la transacción se cierre en el segundo semestre de este año.