Acuerdo para el tratamiento con terapia génica para niños con AME
- Redacción
- 28 mayo, 2024
- Gobierno, I+D, Medicina
- AME, atrofia muscular espinal, Boletín Oficial, Destacado, FAME, Mariel Centurión, Ministerio de Salud, Novartis, Portada
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El Ministerio de Salud renovó un acuerdo clave para el tratamiento con terapia génica para niños con AME.
Se trata de una terapia génica que puede cambiar el curso de la atrofia muscular espinal (AME).
Lo hizo a través de la publicación en el Boletín Oficial de la Resolución 408/2024.
Se trata de un acuerdo de Riesgo Compartido firmado con el laboratorio Novartis, que produce el medicamento.
Y que posibilita que niños diagnosticados con esta enfermedad puedan acceder a una terapia innovadora a nivel mundial.
Que se aplica en los pacientes por única vez en la vida.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad de causa genética.
Es decir, que lo genera una mutación en el gen 1 de la neurona motora de supervivencia.
Esta se detecta principalmente en edad pediátrica y se manifiesta con una debilidad y atrofia muscular progresiva.
Pudiendo ser devastadora e incluso generar la muerte.
Sin embargo, gracias a las opciones de tratamiento disponibles a nivel mundial, el diagnóstico temprano y el consecuente tratamiento a tiempo de estos niños permite que los pacientes con AME tengan una buena evolución y sobrevida.
Alcanzando así funciones que sin el tratamiento no serían esperables como caminar o andar en bicicleta.
En el 2021, se aprobó en Argentina la primera terapia génica para niños menores de 2 años con AME tipo 1.
Se trata de un tratamiento de Novartis que se infunde por única vez en la vida.
Dos años más tarde, el Ministerio de Salud firmó un acuerdo de riesgo compartido con la empresa fabricante mediante el cual se garantiza el acceso a este tratamiento para los pacientes que cumplen con los criterios clínicos establecidos.
El “Acuerdo de Riesgo Compartido” se conoce también como “Acuerdo Basado en Resultados”.
Y es una modalidad innovadora de financiamiento de terapias de alto costo.
Que establece su cobertura en etapas a medida que los pacientes alcanzan hitos de mejora.
Este tipo de acuerdo de salud basado en valor, aporta a la sostenibilidad del sistema de salud.
Y también fomenta la colaboración de los sectores público y privado con foco en el acceso y los beneficios para el paciente.
“Durante 2023 seis familias pudieron beneficiarse al tratamiento en el último año gracias al acuerdo de riesgo compartido”.
“Y hemos visto y seguimos de cerca la evolución de todos ellos”.
“Celebramos y reconocemos el esfuerzo conjunto realizado por el Estado y el sector privado para la prórroga de este acuerdo”.
“El cual permitirá que más niños puedan acceder a este tratamiento que transformará sus vidas”.
Así lo indicó Mariel Centurión, responsable de Familias AME Argentina (FAME).
“Vivir con una enfermedad poco frecuente es un camino complejo”.
“Desde llegar a un correcto diagnóstico hasta acceder al tratamiento y los cuidados complementarios”.
“Un acuerdo como este celebra el derecho a la vida y el bienestar de los niños con AME y sus familias”.
“Si bien consideramos que este es un avance significativo, albergamos la esperanza de que pronto se amplíen más las pautas de cobertura”, concluyó.
La atrofia muscular espinal se clasifica en distintos tipos (de tipo 1 a tipo 4).
Según la edad de comienzo de los síntomas y los logros motores que puedan alcanzar los pacientes.
Como ser sostener la cabeza, sentarse, caminar.
Su forma más frecuente y agresiva, AME tipo1, afecta a niños menores de 6 meses.
Quienes, si no acceden rápidamente a un correcto diagnóstico y tratamiento, pueden fallecer antes de los 2 años de vida.
Cada función motora perdida es difícil de recuperar.
Sin embargo, con un diagnóstico y tratamiento adecuado y a tiempo es posible frenar la progresión de esta patología devastadora.
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