Primeros datos clínicos en la población pediátrica más joven

Vertex Pharmaceuticals dio a conocer los primeros resultados clínicos de Casgevy en pacientes de 5 a 11 años con dos enfermedades hematológicas severas: la anemia falciforme (SCD) y la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Según la compañía, estos datos apoyan el potencial de expandir la terapia a una población más joven, más allá de los pacientes de 12 años o más para los que ya está aprobada.

“These results — the first clinical data ever presented on any genetic therapy for children ages 5-11 years with SCD — again demonstrate the transformative potential of Casgevy”, afirmó la directora médica de Vertex, Carmen Bozic, al presentar los resultados en la reunión anual de la American Society of Hematology.

Casgevy utiliza la tecnología de edición genética CRISPR, reconocida con el Premio Nobel, que actúa como unas “tijeras moleculares” capaces de cortar secciones defectuosas del ADN y reemplazarlas por material genético funcional.

Remisión del dolor en SCD y libertad de transfusiones en TDT

En un ensayo de fase avanzada, cuatro niños con anemia falciforme tratados con Casgevy y con seguimiento suficiente estuvieron libres de crisis vaso-oclusivas durante al menos 12 meses consecutivos, y el período más prolongado alcanzó casi dos años. Estas crisis, causadas por la obstrucción de vasos sanguíneos por glóbulos rojos deformados, generan episodios de dolor severo y debilitante.

En paralelo, 12 pacientes con TDT tratados con la misma terapia permanecieron sin necesidad de transfusiones durante al menos 12 meses, con el período más largo registrado justo por debajo de dos años.

La compañía también informó un caso fatal en un paciente con TDT, que murió por neumonía y falla multiorgánica asociada a una enfermedad veno-oclusiva severa del hígado. El evento estuvo relacionado con un tratamiento pre-trasplante basado en el quimioterápico busulfán.

Rumbo a una expansión regulatoria global

Tras los avances presentados, Vertex confirmó que comenzará a presentar la documentación para reguladores internacionales durante la primera mitad del próximo año. Además, la compañía recibió un Commissioner’s National Priority Voucher específico para la indicación pediátrica de 5 a 11 años, lo que permitirá acelerar los procesos de evaluación sanitaria.

La evolución clínica de Casgevy en pacientes pediátricos podría influir significativamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas y en la dinámica competitiva del mercado farmacéutico especializado en enfermedades raras.

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Se trata de un analgésico no opioide de primera clase, para tratar el dolor agudo moderado a severo en adultos.

Journavx es el primer fármaco aprobado en esta nueva clase de medicamentos para el manejo del dolor.

Journavx reduce el dolor al dirigirse a una vía de señalización del dolor que involucra los canales de sodio en el sistema nervioso periférico.

Y lo hace antes de que las señales de dolor lleguen al cerebro.

El dolor es un problema médico común y el alivio del dolor es un objetivo terapéutico importante.

El dolor agudo es un dolor de corta duración.

Este suele ser una respuesta a algún tipo de lesión tisular como un traumatismo o una intervención quirúrgica.

El dolor agudo suele tratarse con analgésicos que pueden contener o no opioides.

La FDA apoyó durante mucho tiempo el desarrollo de tratamientos para el dolor sin opioides.

Como parte del Marco de Prevención de Sobredosis de la FDA, la agencia publicó un borrador de orientación.

Este borrador se destina a fomentar el desarrollo de analgésicos sin opioides para el dolor agudo.

Y además otorgó subvenciones cooperativas para apoyar el desarrollo y la difusión de pautas de práctica clínica para el tratamiento de las afecciones de dolor agudo.

“La aprobación es un hito importante de salud pública en el tratamiento del dolor agudo”.

Así lo dijo Jacqueline Corrigan-Curay, directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

“Una nueva clase terapéutica de analgésicos sin opioides para el dolor agudo ofrece una oportunidad de mitigar ciertos riesgos asociados con el uso de un opioide para el dolor y proporciona a los pacientes otra opción de tratamiento”.

“Esta acción y las designaciones de la agencia para acelerar el desarrollo y la revisión del fármaco subrayan el compromiso de la FDA de aprobar alternativas seguras y eficaces a los opioides para el tratamiento del dolor”.

La eficacia de Journavx se evaluó en dos ensayos aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo.

Y también con principio activo sobre el dolor quirúrgico agudo.

Uno después de una abdominoplastia y el otro después de una bunionectomía.

A todos los participantes de los ensayos con un control inadecuado del dolor se les permitió utilizar ibuprofeno según fuera necesario como analgésico de “rescate”.

Además de recibir el tratamiento aleatorizado.

Ambos ensayos demostraron una reducción estadísticamente significativa del dolor con Journavx en comparación con placebo.

El perfil de seguridad de Journavx se basa principalmente en datos de los ensayos en 874 participantes con dolor agudo de moderado a severo.

Y después de una abdominoplastia y bunionectomía.

Con datos de seguridad de respaldo de un estudio abierto de un solo brazo en 256 participantes.

Estos eran con dolor agudo de moderado a severo en una variedad de afecciones de dolor agudo.

Las reacciones adversas más frecuentes en los participantes del estudio que recibieron Journavx fueron picor.

Además de espasmos musculares, aumento del nivel de creatina fosfoquinasa en sangre y sarpullido.

Journavx está contraindicado para el uso concomitante con inhibidores potentes de CYP3A.

Además, los pacientes deben evitar alimentos o bebidas que contengan pomelo mientras toman Journavx.

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