Roche ha dado un paso decisivo en su estrategia para el segmento de neurociencias al presentar formalmente su fármaco experimental fenebrutinib ante las autoridades regulatorias mundiales.

El anuncio, realizado este miércoles, se basa en los resultados de ensayos de fase tardía que cumplieron con los objetivos de eficacia tanto en esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) como en esclerosis múltiple recurrente (EMR). Sin embargo, el optimismo clínico se ve matizado por la revelación de datos de seguridad que informan el fallecimiento de siete pacientes durante el transcurso de los estudios.

Fenebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), busca posicionarse en un mercado altamente competitivo y de alta complejidad. Según los datos presentados, el fármaco logró superar significativamente los estándares actuales de tratamiento oral. Al compararlo con teriflunomida —medicamento de la firma francesa Sanofi que lleva 13 años en el mercado—, la propuesta de Roche demostró una capacidad notable para extender el periodo libre de recaídas en pacientes con EMR.

El Director Médico de Roche, Levi Garraway, destacó la potencia de la molécula señalando que, en comparación con el tratamiento de Sanofi, el fármaco experimental de Roche más que duplica el tiempo del paciente sin sufrir recaídas.

Pese a este avance en la gestión de la enfermedad, el diferencial en las tasas de mortalidad ha encendido las alarmas de analistas y reguladores: mientras que el fármaco de Sanofi registró una muerte (0,1%) durante los estudios, fenebrutinib reportó siete decesos (0,9%) durante el periodo de estudio y uno adicional con posterioridad.

El desafío de la seguridad: infecciones y toxicidad hepática

La sombra de la seguridad clínica es el principal obstáculo que fenebrutinib deberá sortear en los escritorios de la FDA y la EMA. De las muertes reportadas, el equipo médico de Roche ha comenzado a desglosar las causas para determinar la causalidad directa con el tratamiento.

Al respecto, Levi Garraway aclaró en una entrevista: «Hay un par de casos en los que los investigadores pensaron que las muertes estaban relacionadas con el fármaco del estudio y ambos fueron infecciones». No obstante, el directivo añadió que el patrón del resto de los fallecimientos aún no está claro, aunque fue enfático al descartar vínculos con efectos secundarios hepáticos.

La toxicidad hepática severa, un tema que generó escepticismo previo en el mercado, se mantuvo en niveles similares a los del fármaco competidor de Sanofi. Garraway subrayó que la compañía cree que el perfil general de beneficio-riesgo del fármaco es favorable y, de contar con el aval de las autoridades, esperan su aprobación definitiva.

Proyecciones de mercado y riesgo regulatorio

El impacto financiero de fenebrutinib es significativo para las arcas de la biotecnológica suiza. Analistas de Jefferies habían estimado previamente ventas máximas de alrededor de 3.000 millones de francos suizos (U$S 3.850 millones), aunque en febrero sugirieron que estas expectativas podrían ser demasiado optimistas debido a posibles contratiempos regulatorios.

Por su parte, los analistas de UBS señalaron que, si bien las muertes reportadas representan un riesgo regulatorio real, el perfil de beneficio-riesgo parece razonable bajo una visión integral. Desde la cúpula de Roche, Garraway evitó hacer comentarios sobre las expectativas de ventas, pero aclaró un punto estratégico para la estructura de negocios de la empresa: no esperan que fenebrutinib reemplace a Ocrevus, el medicamento estrella de Roche que ya domina gran parte del segmento de esclerosis múltiple.

Hacia una nueva generación de inhibidores BTK

La apuesta por los inhibidores de la BTK representa la vanguardia tecnológica en el tratamiento de enfermedades autoinmunes, permitiendo una modulación más fina del sistema inmunitario. La decisión de Roche de seguir adelante con la solicitud regulatoria, a pesar de los eventos adversos, demuestra la confianza de la empresa en la superioridad clínica de su molécula.

Si los reguladores priorizan la duplicación del tiempo libre de recaídas sobre los incidentes de seguridad aislados, fenebrutinib podría reconfigurar las opciones terapéuticas para miles de pacientes, alterando el equilibrio de poder en el lucrativo mercado de las terapias neurológicas modificadoras de la enfermedad.

El desenlace de esta presentación regulatoria definirá no solo el futuro comercial de un activo de U$S 3.850 millones, sino también el estándar de tolerancia al riesgo para la próxima generación de terapias biotecnológicas en el sistema de salud global.

La entrada Roche solicita aprobación para fenebrutinib: el fármaco para esclerosis múltiple que duplica la eficacia se publicó primero en .

Los resultados positivo que obtuvo Roche muestran una reducción en la transmisión de los virus de la gripe.

El estudio cumplió así con su criterio de valoración principal.

Al demostrar que una dosis oral única de Xofluza a personas infectadas con la gripe redujo significativamente la probabilidad de que otras personas de su hogar contrajeran el virus.

Además, no mostró efectos secundarios.

Xofluza es un tratamiento oral de dosis única que se diseñó para obstaculizar la replicación viral.

Al detener la proteína endonucleasa dependiente de cap, para reducir la infecciosidad y la duración de la enfermedad.

El ensayo global, aleatorizado y controlado con placebo tuvo como objetivo evaluar la eficacia de una administración oral de dosis única.

Para frenar la propagación de la gripe en los hogares.

Este estudio se llevó a cabo en 272 sitios en todo el mundo, y en él participaron más de 4.000 personas.

Incluyó a pacientes de entre cinco y 64 años a los que se les diagnosticó gripe (pacientes índice IP), y sus contactos domésticos (HHC).

Los criterios de valoración secundarios incluyeron la proporción de personas con enfermedad hepática.

Que dieron positivo en la prueba de influenza el quinto día y que también desarrollaron síntomas.

Como indicaron los hallazgos, se demostró que el tratamiento antiviral reduce significativamente la transmisión de los virus de la influenza.

En el ensayo, se descubrió que se tolera bien sin que se detectaran nuevas señales de seguridad.

«Basándonos en la eficacia establecida de Xofluza en el tratamiento y la prevención de la influenza después de la exposición, esta nueva evidencia de reducción de la transmisión representa un avance importante que podría ayudar a mejorar los resultados de salud a nivel individual y comunitario”.

Así lo afirmó el director de desarrollo de productos globales de Roche y director médico Levi Garraway.

«Esperamos discutir estos datos con las autoridades regulatorias y las organizaciones de salud pública”.

“Para la preparación ante una pandemia de influenza y llevar estos beneficios a los pacientes».

En julio, Roche informó datos positivos del ensayo clínico de fase I de varias partes en curso de CT-996.

Un agonista del receptor GLP-1 oral, para tratar la diabetes tipo 2 y la obesidad.

Xofluza se aprobó en los EEUU para el tratamiento de la gripe aguda sin complicaciones.

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La misma se emplea para el tratamiento de la degeneración macular neovascular o húmeda asociada a la edad (DMAEn).

También para el edema macular diabético (EMD) y el edema macular secundario a la oclusión venosa retiniana (OVR).

Así, Vabysmo PFS estará disponible en EEUU para los profesionales sanitarios expertos en retina y sus pacientes en los próximos meses.

Por su parte, Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, se refirió al respecto.

Aseguró que en la empresa están “muy orgullosos» de que la FDA aprobó este tratamiento en PFS”.

“Para las personas que padecen DMAEn, EMD y edema por OVR, que son «algunas de las principales causas de pérdida de visión”.

Muchos especialistas en retina ya utilizan esta terapia en primera línea.

Pero esta nueva forma de administración debería simplificar aún más su administración.

Mejorando así “la experiencia de tratamiento, tanto para los médicos como para los pacientes”, explicó Garraway.

Faricimab PFS suministra el mismo medicamento que los viales de faricimab, disponibles actualmente en un formato alternativo listo para usar.

Asimismo, seguirá estando disponible en un vial de 6.0 miligramos.

La compañía aseguró que se trata del primer y único anticuerpo biespecífico que se aprobó para el ojo.

Y que demostró mejoras “rápidas y sólidas” de la visión y secado del fluido retiniano en DMAEn, EMD y OVR.

En este sentido, desde Roche apuntaron que el secado del fluido de la retina es “una medida clínica importante”.

Ya que la inflamación por exceso de fluido en la parte posterior del ojo se asocia “con visión distorsionada y borrosa”.

Hasta la fecha, faricimab se aprobó en más de 95 países para la DMAEn y el EMD, y en varios países, incluidos EEUU y Japón, para la OVR.

La revisión por parte de otras autoridades sanitarias de todo el mundo está en marcha.

Hasta el momento, se distribuyeron más de cuatro millones de dosis de faricimab en todo el mundo desde su aprobación inicial en EEUU en 2022.

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