El cáncer de páncreas ha sido, históricamente, uno de los desafíos más inexpugnables de la medicina moderna. Con una tasa de supervivencia a cinco años de apenas el 13% y una mortalidad que supera las 50.000 personas anuales en Estados Unidos, la falta de alternativas terapéuticas efectivas ha mantenido a esta enfermedad como una de las más devastadoras. Sin embargo, esta semana en San Diego, la comunidad científica fue testigo de resultados que el Dr. Robert Vonderheide (en la imagen principal), director del Abramson Cancer Center, calificó como «sin precedentes».

Dos investigaciones independientes han devuelto la esperanza a un campo donde las innovaciones suelen tener impactos marginales. Por un lado, la biotecnológica Revolution Medicines presentó avances sobre daraxonrasib, un fármaco que logró duplicar la esperanza de vida en pacientes con diagnósticos avanzados. Por otro lado, una alianza entre BioNTech y Genentech (división del gigante suizo Roche) reveló datos de largo plazo sobre una vacuna personalizada basada en la tecnología de ARN mensajero (ARNm), la misma plataforma que revolucionó la inmunización contra el Covid-19.

Este giro en la oncología de precisión ocurre en un momento de transición regulatoria en los Estados Unidos, donde la FDA ya ha designado al daraxonrasib para una revisión acelerada. Mientras tanto, la tecnología de ARNm enfrenta un clima político complejo bajo la nueva administración sanitaria, a pesar de los contundentes beneficios observados en los ensayos de seguridad iniciales.

Daraxonrasib: Seis meses de vida adicionales en casos terminales

El dato que capturó la atención de inversores y oncólogos fue la supervivencia general lograda por la molécula de Revolution Medicines. En un ensayo clínico de etapa avanzada, el fármaco extendió la vida de los pacientes a más de 13 meses, una cifra que contrasta drásticamente con los menos de siete meses que promedian quienes reciben quimioterapia convencional.

“La estadística que llamó la atención de todos fue la duplicación de la supervivencia general. Se trata de una población de pacientes con opciones muy limitadas. Ver ese efecto con un perfil de efectos adversos manejable generó un fuerte entusiasmo en el campo”, explicó Vonderheide. Aunque se reportaron efectos secundarios como erupciones cutáneas, fatiga y náuseas, la compañía aseguró que son «manejables» y, fundamentalmente, no se registraron decesos asociados al tratamiento.

Un caso testigo que ha dado visibilidad global al fármaco es el del exsenador Ben Sasse. Diagnosticado con cáncer terminal y con un pronóstico de tres meses de vida en diciembre pasado, Sasse reveló que el medicamento logró reducir sus tumores y disminuir su dependencia de analgésicos, permitiéndole superar las expectativas iniciales de sus médicos.

Inmunoterapia personalizada: El potencial del ARNm

El segundo frente de ataque contra el tumor pancreático proviene de la inmunoterapia. Investigadores de BioNTech y Genentech presentaron resultados de un estudio de fase 1 sobre una vacuna de ARNm diseñada para instruir al sistema inmunológico a reconocer y atacar células tumorales específicas.

Los resultados de este estudio de seguridad son notables por su durabilidad:

• Siete de cada ocho pacientes que mostraron respuesta inmunitaria al tratamiento seguían vivos hasta seis años después de la última dosis.
• En contraste, solo dos de los ocho pacientes que no respondieron al tratamiento sobrevivieron en el mismo período.

A diferencia de las vacunas preventivas, este enfoque terapéutico busca tratar la enfermedad ya diagnosticada. La tecnología utiliza el ARNm para que el organismo produzca fragmentos que desencadenen una respuesta defensiva, una técnica que hoy se enfrenta a desafíos de financiamiento y cambios de política bajo la conducción del secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr.

Desafíos de una enfermedad silenciosa

El cáncer de páncreas representa el 8% de las muertes por cáncer en EE.UU., debido principalmente a su detección tardía. Al no presentar síntomas tempranos, los pacientes suelen llegar a la consulta con metástasis, tras advertir ictericia o una pérdida de peso repentina. Además, el microentorno del tumor pancreático ha demostrado ser resistente a las inmunoterapias que sí han funcionado en cáncer de mama o de sangre.

La llegada de estas nuevas drogas representa, por tanto, una ruptura en la inercia terapéutica de las últimas décadas. Revolution Medicines planea presentar los datos completos el mes próximo en una conferencia en Chicago y solicitar la aprobación regulatoria a la brevedad.

En Argentina, el avance de estas terapias de precisión subraya la importancia crítica de la integridad de los datos clínicos. Tras los ataques cibernéticos sufridos por diversos servicios de salud locales el año pasado, la protección de la información genómica y los historiales de pacientes en ensayos de vanguardia se vuelve un pilar indispensable para garantizar que estas innovaciones biotecnológicas puedan desembarcar en el mercado nacional con seguridad y transparencia.

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Un acuerdo de casi USD 2.000 millones para reconfigurar la inmunología

La farmacéutica Eli Lilly acordó una colaboración estratégica con Repertoire Immune Medicines valuada en hasta USD 1.930 millones para desarrollar nuevas terapias frente a múltiples enfermedades autoinmunes. Según informó la biotecnológica con sede en Massachusetts, el paquete incluye un pago inicial de USD 85 millones y hasta USD 1.840 millones adicionales atados al cumplimiento de hitos de desarrollo y comercialización, además de regalías escalonadas sobre las ventas netas futuras.

El objetivo central de la alianza es diseñar tratamientos capaces de restaurar el sistema inmunológico y lograr remisiones duraderas, evitando la inmunosupresión generalizada que caracteriza a muchas de las terapias actuales. La arquitectura financiera del acuerdo refleja el apetito de Lilly por tecnologías de nueva generación en inmunología, en un momento en que la compañía busca diversificar sus fuentes de crecimiento más allá de sus exitosos fármacos metabólicos.

Decode: la plataforma de células T que sedujo a Lilly

El convenio le otorga a Lilly acceso a Decode, la plataforma propietaria de Repertoire que estudia cómo un tipo de glóbulo blanco, las células T, reconocen y se unen a dianas específicas en células enfermas. Este enfoque permite mapear con gran precisión los pares antígeno–receptor de células T implicados en enfermedades, para luego transformarlos en terapias dirigidas.

“Decode proporciona la información que luego convertimos en una proteína terapéutica”, explicó el CEO de Repertoire, Torben Nissen, al describir el corazón tecnológico de la empresa. Repertoire ya ha establecido acuerdos con varios pesos pesados de la industria —incluidos Bristol Myers Squibb y Genentech, de Roche— en programas para enfermedades autoinmunes, y más recientemente se asoció con Pfizer para identificar potenciales terapias basadas en células T en cáncer de próstata avanzado. Nissen adelantó además que la compañía cuenta con programas orientados a descubrir y desarrollar terapias contra múltiples tumores sólidos, como cáncer de pulmón, mama, cabeza y cuello.

Roles definidos: descubrimiento para Repertoire, desarrollo y comercialización para Lilly

Según los términos del acuerdo, Repertoire liderará la colaboración hasta las primeras etapas de descubrimiento, aprovechando su experiencia en biología de células T y diseño de candidatos. A partir de allí, Lilly asumirá la conducción del desarrollo clínico, así como la manufactura, la regulación y la comercialización de los productos que surjan de la alianza.

Esta división del trabajo combina la agilidad y especialización de una biotech en la fase temprana con la escala industrial y regulatoria de una big pharma, un modelo que se ha vuelto estándar en el sector para acelerar la llegada de terapias complejas al mercado y maximizar el retorno de la inversión en I+D de alto riesgo.

Lilly expande su huella en inmunología más allá del boom de Zepbound y Mounjaro

La operación encaja en la estrategia de Lilly de ampliar su presencia en inmunología mediante acuerdos y adquisiciones. Entre los movimientos recientes se destaca la compra, por USD 3.200 millones, de Morphic Holding en 2024, destinada a reforzar su portafolio en enfermedad inflamatoria intestinal.

Actualmente, la cartera de inmunología de Lilly incluye fármacos como Olumiant, Taltz y Omvoh, indicados para patologías como artritis, alopecia autoinmune, psoriasis y enfermedades inflamatorias intestinales crónicas, entre ellas la colitis ulcerosa. En paralelo, la compañía es protagonista del boom global en obesidad y diabetes con sus medicamentos Zepbound y Mounjaro, pero ya dejó claro que está “mirando más allá” de estos blockbusters para sostener una curva de crecimiento diversificada y menos dependiente de un solo segmento terapéutico.

En conjunto, la alianza con Repertoire Immune Medicines refuerza el posicionamiento de Lilly en el negocio de las terapias inmunológicas avanzadas, un campo donde la combinación de plataformas de células T de precisión y la capacidad de desarrollo global de las grandes farmacéuticas será clave para definir la próxima generación de tratamientos para enfermedades autoinmunes y ciertos tumores sólidos.

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El reciente acuerdo entre las principales farmacéuticas y la administración estadounidense para reducir los precios de los medicamentos vendidos al programa Medicaid podría tener consecuencias inesperadas en Europa. Según el CEO de Roche, Thomas Schinecker, la decisión de Washington empujará hacia arriba el costo de los nuevos tratamientos en Suiza y otros países desarrollados.

El pacto, anunciado el viernes 19 de diciembre, involucra a varias compañías, incluida Genentech, la filial estadounidense de Roche, que aplicará recortes sustanciales a los precios de sus medicamentos en el mercado norteamericano. Sin embargo, ese alivio para los pacientes estadounidenses podría implicar un efecto inverso en otras economías.

“La intención de Estados Unidos es que otros países ricos contribuyan más a la innovación”, explicó Schinecker en una entrevista con el diario suizo Tages-Anzeiger. “Si un país tiene un PIB per cápita superior al de Estados Unidos, Washington espera que el precio de los medicamentos también sea más alto, acorde con su mayor prosperidad”.

Suiza, en la mira del reajuste

En el caso suizo, los medicamentos actualmente disponibles no verán un incremento inmediato, aclaró el ejecutivo. Pero la nueva lógica de precios se reflejará en los futuros lanzamientos farmacéuticos.

“Para Suiza esto significaría más; para Italia, menos que en Estados Unidos. Todas las economías aportarían de manera más homogénea a las inversiones necesarias para desarrollar nuevas terapias”, señaló Schinecker. “Los precios no cambiarán de la noche a la mañana, pero esperaría que esto ocurra gradualmente con cada nuevo lanzamiento en los próximos años”.

El ajuste se enmarca en un contexto de presión política interna. Varios legisladores suizos han mostrado preocupación por la perspectiva de una subida en los precios de los fármacos, aunque reconocen el papel crucial del sector farmacéutico como motor de exportaciones, empleo y recaudación fiscal en el país.

Riesgos de resistencia y retrasos

Schinecker también advirtió que un rechazo de Suiza a recalibrar los precios podría traer consecuencias negativas para los pacientes. “Desafortunadamente, esto probablemente conduciría a más demoras en la introducción de nuevos medicamentos”, declaró.

Según el ejecutivo, Roche mantiene conversaciones sobre políticas de precios con gobiernos de Alemania, Japón, Francia, Reino Unido, Italia, Canadá y Dinamarca, países que Estados Unidos utiliza como referencia para fijar sus propios estándares.

Además, el tema podría aparecer en las futuras negociaciones entre Berna y Washington, destinadas a formalizar el acuerdo comercial de noviembre que redujo los aranceles estadounidenses a los productos suizos.

Un cambio estructural con impacto global

De acuerdo con los datos del Banco Mundial, el PIB per cápita de Suiza supera al de Estados Unidos, tanto en dólares corrientes como ajustado por paridad de poder adquisitivo, situando al país alpino como uno de los más expuestos al nuevo esquema.

Para la industria, la reconfiguración del equilibrio de precios entre mercados maduros representa más que un ajuste temporal: marca una nueva etapa en la forma en que se valorará la innovación biomédica globalmente, con efectos directos sobre la competitividad y el ritmo de acceso a terapias avanzadas.

En Argentina, gobierno y ciudadanía sigue esperando una respuesta de las compañías que resulte un beneficio para los bolsillos de los argentinos acostumbrados a pagar precios dos, tres o varias veces superiores a los que se pagan por los mismos medicamentos en los países desarrollados.

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La inversión inicial de Genentech en Carolina del Norte se estima en más de US$ 700 millones. Y forma parte del compromiso de Roche de US$ 50.000 millones para invertir en infraestructura de fabricación e I+D en EEUU. La planta creará más de 1.900 puestos de trabajo.

 “Me enorgullece iniciar la construcción de nuestra nueva planta de fabricación de vanguardia en Carolina del Norte. Respaldará la producción de nuestros tratamientos de última generación contra la obesidad. Este proyecto de US$ 700 millones forma parte integral de nuestro compromiso más amplio de US$ 50 000 millones. Para ampliar aún más nuestra ya significativa presencia en Estados Unidos. Aprovechando nuestro legado de 120 años impulsando la innovación y creando empleo en todo el país. Me entusiasma el impacto que esta planta tendrá en la entrega de medicamentos que cambian la vida a pacientes en EEUU y en todo el mundo”. Así lo afirmó Thomas Schinecker, CEO del Grupo Roche.

La compañía seleccionó Holly Springs en Carolina del Norte, un centro en crecimiento para la innovación biofarmacéutica. Por su personal local altamente cualificado, sus sólidas instituciones académicas y su proximidad a otras empresas líderes en ciencias de la vida.

Se espera que la nueva planta se termine y esté operativa para 2029, incorporando tecnologías modernas de biofabricación. Así como capacidades avanzadas de automatización y digitales. El terreno de 400 000 m² incluye espacio para futuras ampliaciones.

Diseñada para una producción de alto volumen, eficiente y sostenible, la nueva planta aumentará la capacidad de fabricación de Roche. Y también mejorará la resiliencia de la cadena de suministro. Complementará las plantas de fabricación de Roche en todo el mundo, incluyendo Europa y Suiza. Para atender eficazmente a los pacientes dondequiera que se encuentren.

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La empresa biofarmacéutica Samsung Bioepis, las biotecnológicas Biogen, Genentech, Novartis y algunas de sus unidades en Italia, Países Bajos y Reino Unido, habrían coordinado sus estrategias comerciales para retrasar el lanzamiento en Italia de Byooviz, un fármaco elaborado con ranibizumab y desarrollado y vendido por Samsung Bioepis, según informó el organismo de control en un comunicado.

Se llevaron a cabo búsquedas en Italia, con el apoyo de la policía financiera, y en los Países Bajos, por parte del regulador holandés, añadió.

Byooviz es un biosimilar de Lucentis, desarrollado por Genentech y vendido en Italia y otros países fuera de EE.UU. por Novartis.

Un biosimilar tiene una estructura que imita fielmente un fármaco biológico existente, pero no es exactamente igual.

Las inyecciones de ranibizumab se usan para controlar y tratar la degeneración macular neovascular relacionada con la edad y el edema macular en el ojo.

El supuesto retraso puede haber limitado la disponibilidad y los precios para los pacientes, pero también puede tener repercusiones negativas en posibles ahorros por parte de los servicios nacionales de salud italianos, dijo la autoridad.

Novartis está cooperando con la autoridad, proporcionando la información solicitada, dijo una portavoz de la compañía en un comunicado enviado por correo electrónico a Reuters.

«Novartis cree firmemente que ha actuado apropiadamente y de acuerdo con la ley de competencia y en el mejor interés de los pacientes», añadió.

Roche, en otro correo electrónico que fue por separado, dijo que no hacía comentarios sobre investigaciones regulatorias o legales, potenciales o en curso.

Añadió que para la empresa y Genentech, la competencia de biosimilares es una parte normal del ciclo de vida de un tratamiento y que los biosimilares «tienen un papel importante que desempeñar para apoyar la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud, al tiempo que crean margen para la innovación».

Samsung Bioepis está cooperando plenamente con la investigación en curso, dijo un portavoz en un comentario enviado por correo electrónico. En cambio Biogen eligió no responder ni hacer comentarios sobre la investigación.

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