En el estudio, el inhibidor de BTK logró reducir en un 12% el riesgo de empeoramiento de la discapacidad frente a Ocrevus, hoy la única terapia aprobada para PPMS, con separación de las curvas de tratamiento a partir de la semana 24 y señales de beneficio adicional en la función de miembros superiores, mientras la compañía se prepara para presentar el medicamento a las agencias reguladoras una vez tenga datos complementarios en esclerosis múltiple recurrente en la primera mitad de 2026.

Fenebrutinib: primer candidato en más de una década con beneficio en discapacidad en PPMS

La farmacéutica suiza Roche informó que fenebrutinib, su inhibidor de Bruton tirosina quinasa (BTK) para esclerosis múltiple, cumplió el objetivo principal en un ensayo de fase III en esclerosis múltiple primaria progresiva (PPMS), una variante caracterizada por un deterioro neurológico continuo desde el inicio y escasas alternativas de tratamiento. Según la compañía, se trata del primer fármaco en investigación en más de una década que demuestra una reducción de la progresión de la discapacidad en un estudio específico de PPMS.

En el ensayo FENtrepid, fenebrutinib se comparó directamente con Ocrevus (ocrelizumab), que actualmente es el único tratamiento aprobado para PPMS. El estudio alcanzó su endpoint primario de no inferioridad en la reducción de la discapacidad, medida como tiempo hasta el inicio de una progresión confirmada de la discapacidad a 12 semanas, y además mostró una reducción numérica del 12% en el riesgo de progresión frente a Ocrevus (hazard ratio 0,88; IC 95%: 0,75–1,03), con separación de las curvas desde la semana 24.

Beneficio temprano y foco en la función de miembros superiores

Roche destacó que el efecto de fenebrutinib fue consistente a lo largo de la duración del tratamiento y en distintos subgrupos de pacientes. Análisis adicionales sugirieron beneficios potenciales en la función de miembros superiores, un aspecto clave para la independencia en actividades diarias en personas con PPMS.

“Fenebrutinib mostró un beneficio clínico consistente desde tan pronto como la semana 24, especialmente en la función de las extremidades superiores, que es esencial para preservar la independencia y el funcionamiento cotidiano”, señaló el neurólogo Amit Bar?Or, director del Center for Neuroinflammation and Neurotherapeutics de la Perelman School of Medicine, Universidad de Pensilvania. “Con solo una terapia modificadora de la enfermedad disponible para las personas con PPMS, fenebrutinib tiene el potencial de ser una opción oral de alta eficacia que actúa directamente en el cerebro, apunta a la biología progresiva y puede ralentizar la discapacidad”, añadió.

La PPMS es la forma menos frecuente de esclerosis múltiple, pero una de las más devastadoras: se caracteriza por un curso progresivo desde el inicio, sin brotes fácilmente identificables, y por un acúmulo de discapacidad que limita la movilidad, la fuerza y la autonomía funcional. El estándar actual de tratamiento, Ocrevus, se administra por vía intravenosa o subcutánea, mientras que fenebrutinib se investiga como alternativa oral, un cambio relevante desde la perspectiva de comodidad y adherencia.

Próximos pasos: datos en EM recurrente y plan de registro regulatorio

Roche indicó que planea presentar fenebrutinib para aprobación regulatoria una vez disponga de los datos adicionales de un ensayo de fase III en esclerosis múltiple recurrente (RMS), cuyos resultados espera para la primera mitad de 2026 a partir del estudio FENhance 1. La compañía prevé integrar la evidencia de ambos programas —PPMS y RMS— antes de someter el dossier completo a las agencias reguladoras.

En un mercado de esclerosis múltiple dominado por terapias inyectables y anticuerpos monoclonales, la irrupción de un BTK oral con evidencia de beneficio en discapacidad progresiva en PPMS refuerza la apuesta de Roche por ampliar su portafolio más allá de Ocrevus y anticipa una futura competencia en el segmento de fármacos que actúan sobre la microglía y la inflamación crónica en el sistema nervioso central, un campo donde los grandes laboratorios buscan nuevas opciones de alto valor clínico y comercial.

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