El mieloma múltiple es un tipo de cáncer hematológico poco frecuente, que se origina en las células plasmáticas de la médula ósea. Estas células anormales se multiplican descontroladamente, producen anticuerpos defectuosos y afectan la producción normal de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. Generando así potencialmente complicaciones graves como insuficiencia renal, anemia, fracturas óseas, hipercalcemia e infecciones recurrentes.

En la Argentina, proyecciones de incidencia de mieloma múltiple permiten estimar la existencia de alrededor de 1.300 nuevos casos por año. Lo que equivale en promedio a 3,5 diagnósticos cada día. La prevalencia aumenta con la edad, con un pico entre los 50 y los 70 años.

La nueva indicación aprobada por Anmat, Darzalex, se basa en los resultados del estudio clínico internacional de fase 3 Cepheus. Allí se evaluó la eficacia y seguridad de agregar daratumumab al tratamiento estándar de quimioterapia, una combinación de bortezomib, lenalidomida y dexametasona, conocido como VRd, en los que no se previó un trasplante autólogo de células madre como terapia inicial. O que no son elegibles para un trasplante autólogo de células madre.

En el estudio Cepheus participaron más de 700 pacientes. Los resultados fueron contundentes.  Seis de cada diez (60,9%) de los que recibieron daratumumab junto con VRd alcanzaron la negatividad de la enfermedad mínima residual (EMR). Es decir, no se detectaron células cancerosas con las pruebas más sensibles disponibles. Esta cifra contrastó con el 39,4% del grupo que recibió solo el tratamiento con VRd.

Además, el 48,7% de los pacientes que se trataron con la combinación que incluía daratumumab logró una EMR negativa sostenida durante al menos 1 año. En comparación con el 26,3% del grupo control. También se observaron tasas superiores de respuesta completa (81,2% frente a 61,6%) y una reducción del 43% en el riesgo de progresión o muerte. Asimismo, se registró una mayor sobrevida libre de progresión, lo que significa que los pacientes vivieron más tiempo sin que la enfermedad avanzara6.

“Este avance representa un cambio significativo en nuestra estrategia terapéutica para pacientes con mieloma múltiple que no son elegibles para recibir un trasplante autólogo de médula ósea”. Así lo destacó Paola Ochoa, médica de planta del Servicio de Hematología y Trasplante Hematopoyético del https://alexanderfleming.org/. “La profundidad de la respuesta lograda, en especial alcanzar y mantener la negatividad de la enfermedad mínima residual, es un factor crucial que podría traducirse en una sobrevida prolongada”.

Daratumumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra CD38, una proteína altamente expresada en las células del mieloma. Su mecanismo de acción combina la activación del sistema inmunológico para destruir las células tumorales con efectos directos citotóxicos sobre estas células. Se administra por vía subcutánea, lo que permite un tiempo de aplicación rápido y menos riesgo de reacciones adversas asociadas a la infusión. Está aprobado para pacientes con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico no candidatos a trasplante.

“Con esta aprobación, reafirmamos nuestro compromiso con la innovación y con mejorar el acceso a terapias transformadoras para los pacientes. El mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad desafiante. Pero con las actuales opciones terapéuticas disponibles, como daratumumab, estamos convencidos de estar cada vez más cerca de transformar el curso de la enfermedad”. Así lo afirmó Ariel Perelsztein, Director de Asuntos Médicos y Regulatorios de Johnson & Johnson Latinoamérica Sur.

En Argentina, la incorporación de Darzalex permite desafiar el curso de la enfermedad en pacientes con hasta el momento opciones terapéuticas limitadas. Y que puedan acceder a un tratamiento que ofrece mejores perspectivas de control de la enfermedad, con un perfil de seguridad predecible.

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El mieloma múltiple es una enfermedad oncohematológica que afecta a las células plasmáticas. Un tipo de glóbulo blanco que se origina en la médula ósea, y que desempeña un papel clave en el sistema inmunológico.

En la Argentina, se estima que se diagnostican alrededor de 1.300 nuevos casos por año, principalmente en personas mayores de 60 años.

En muchos casos, el mieloma múltiple no presenta síntomas evidentes en sus etapas iniciales. Por lo que su diagnóstico puede surgir de manera accidental, a partir de estudios de rutina o durante la investigación de otras afecciones.

Sin embargo, algunos signos de alerta que podrían indicar la presencia de la enfermedad incluyen dolor óseo persistente. También anemia (bajo recuento de glóbulos rojos), niveles elevados de calcio en sangre, insuficiencia renal e infecciones recurrentes5.

Daratumumab es un anticuerpo monoclonal humano que se une a una proteína de membrana (CD38) presente en las células del mieloma múltiple. E induce así la muerte de las células tumorales mediante diferentes mecanismos. Esta droga de la farmacéutica Johnson & Johnson se aprobó en Argentina en pacientes con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico no candidato a trasplante. Y en estadios más avanzados de la enfermedad.

Recientemente, la Anmat aprobó una nueva indicación, en combinación con otros tres medicamentos, bortezomib, lenalidomida y dexametasona – D-VRd. Para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple candidatos a trasplante recientemente diagnosticados.

“Con este nuevo avance, los pacientes tendrán la posibilidad de recibir esta terapia cuádruple al momento del diagnóstico de la enfermedad. Permitiendo así alcanzar respuestas más profundas y sostenidas, traduciéndose en una mayor sobrevida global”. Esto aseguró por su parte Rafael Fonseca, director de Innovación y Relaciones Transformacionales en Mayo Clinic.

Mientras que Ariel Perelsztein, director de Asuntos Médicos y Regulatorios en Johnson & Johnson en Latinoamérica Sur, afirmó que “esta nueva combinación terapéutica logra llevar la enfermedad a niveles indetectables. Alcanzando lo que se conoce como enfermedad mínima residual negativa”.

“Este logro permite frenar por más tiempo la progresión del mieloma múltiple. Pero también se traduce en una mayor sobrevida a largo plazo. Sin dudas, este avance representa un claro ejemplo de nuestro compromiso por establecer nuevos estándares de tratamiento para los pacientes recién diagnosticados con mieloma múltiple que son candidatos a trasplante”.

Esta aprobación se respaldó por datos del estudio de fase 3 Perseus. Que evalúa daratumumab en combinación con bortezomib, lenalidomida y dexametasona (D-VRd). En comparación con bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRd). En pacientes con mieloma múltiple recién diagnosticado (NDMM) que son elegibles para un trasplante autólogo de médula ósea (ASCT).

Los hallazgos del estudio demostraron una mejora significativa en el objetivo primario de supervivencia libre de progresión (PFS). Con D-VRd reduciendo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 58% en comparación con la terapia estándar (VRd).

El tratamiento con D-VRd resultó en respuestas más profundas al final de la consolidación en comparación con VRd. Una respuesta completa o superior del 87,9% frente al 70,1%. Una tasa general de enfermedad mínima residual negativa del 75,2% frente al 47,5%. Una sobrevida libre de progresión a los 48 meses de 84,3% frente a un 67,7% de la terapia estándar.

El perfil de seguridad fue consistente con los perfiles de seguridad previamente conocidos. Las reacciones adversas más comunes en pacientes con mieloma múltiple que recibieron D-VRd incluyeron neuropatía periférica, fatiga, edema, fiebre, infección del tracto respiratorio superior, estreñimiento, diarrea, dolor musculoesquelético, insomnio y erupción cutánea.

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