La carrera por modificar el curso de la diabetes tipo 1 suma un nuevo capítulo, esta vez apuntando a chicos y adolescentes que ya debutaron con la enfermedad.

La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) informó que aprobó el uso ampliado de Tzield (teplizumab), de Sanofi, en pacientes pediátricos de entre 8 y 17 años con diagnóstico reciente de estadio 3 de diabetes tipo 1, una fase en la que el páncreas produce muy poca o nada de insulina y los síntomas —como poliuria, sed excesiva y fatiga— ya están presentes.

La nueva indicación se suma a la aprobación original de 2022, cuando Tzield fue autorizado para retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 del estadio 2 al 3 en pacientes de 8 años o más, y a la extensión de abril de este año, que habilitó su uso para demorar el paso a estadio 3 en niños desde 1 año de edad.

Qué cambia con la nueva aprobación para estadio 3

Hasta ahora, el foco de Tzield estaba en personas con diabetes tipo 1 en estadio 2, es decir, con autoinmunidad ya activa pero sin síntomas clínicos manifiestos.

La última expansión de la etiqueta va un paso más allá: permite usar el fármaco en “niños de 8 a 17 años que fueron recientemente diagnosticados con estadio 3 de la condición”, con la meta de “retrasar la pérdida de la producción de insulina propia del organismo”.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad crónica en la que el sistema inmune destruye las células beta del páncreas.
En estadio 3, los pacientes suelen requerir terapia con insulina para controlar síntomas como la necesidad de orinar con frecuencia, la sed intensa y el cansancio marcado. Tzield actúa “dirigiéndose a la respuesta inmune que daña las células productoras de insulina en el páncreas”, lo que ayuda a “preservar por más tiempo la producción de insulina propia del cuerpo”.

La aprobación se basó en un estudio que incluyó a 328 niños y adolescentes diagnosticados en las seis semanas previas.
“Los pacientes que recibieron el fármaco tuvieron un menor descenso de la función de las células productoras de insulina que aquellos que recibieron placebo tras aproximadamente 18 meses”, señaló la FDA al comunicar la decisión.

Cómo ha ido ampliando la FDA el alcance de Tzield

La trayectoria regulatoria de Tzield muestra un cambio de paradigma en el manejo de la diabetes tipo 1, con foco en etapas cada vez más tempranas.

En 2022, la FDA aprobó por primera vez el medicamento “para retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 del estadio 2 al estadio 3 en pacientes de 8 años o más”, convirtiéndolo en la primera terapia con capacidad de modificar el curso de la enfermedad en personas aún sin síntomas.

En abril, el organismo amplió esa indicación y autorizó el uso de Tzield “para retrasar el avance a estadio 3 en pacientes desde un año de edad” con estadio 2 de la enfermedad, es decir, niños muy pequeños con autoinmunidad ya demostrada.
Con la decisión de este viernes, la FDA completa el círculo y abre la puerta a aplicar el mismo enfoque inmunomodulador también en quienes ya tuvieron su debut clínico, procurando conservar la función residual del páncreas por más tiempo.

Eficacia y una advertencia en caja negra por seguridad

Aunque los datos de eficacia son alentadores en términos de preservación de función beta, Tzield no está exento de riesgos relevantes.
El fármaco se encuentra “bajo escrutinio de la FDA por preocupaciones de seguridad” y su etiqueta incluye una “boxed warning”, la advertencia más prominente que el organismo exige en el rótulo de un medicamento de prescripción.

Según la agencia, se han reportado “casos graves y potencialmente mortales de infecciones virales”, incluyendo reactivaciones de virus de Epstein‑Barr y citomegalovirus, en pacientes tratados con Tzield.

Las personas inmunocomprometidas presentan un riesgo mayor, y muchos de los cuadros serios se observaron en pacientes que continuaron el tratamiento pese a una linfopenia persistente y severa, es decir, una disminución marcada de linfocitos.

La FDA advierte que, antes de iniciar Tzield, los pacientes deben ser testeados para descartar infecciones activas por Epstein‑Barr y citomegalovirus.

Además de las infecciones virales, el fármaco puede causar síndrome de liberación de citoquinas —que suele aparecer en los primeros cinco días de tratamiento—, con síntomas como fiebre, fatiga, dolores musculares y articulares, náuseas y aumento de enzimas hepáticas, así como reacciones alérgicas graves.

Entre los efectos adversos más frecuentes se encuentran vómitos, erupciones cutáneas, aumento de enzimas hepáticas, cefalea y descenso de glóbulos blancos (leucopenia, linfopenia y neutropenia), lo que puede incrementar el riesgo de infecciones.

Un paso más en el mercado de terapias modificadoras de enfermedad en diabetes tipo 1

Con esta ampliación de indicación, Sanofi refuerza la posición de Tzield como primera terapia capaz de modificar el curso de la diabetes tipo 1 tanto en fases presintomáticas (estadio 2) como en estadio 3 recién diagnosticado, un segmento con alto potencial clínico y comercial dentro del mercado de inmunoterapias dirigidas.

En un contexto donde los pagadores y los sistemas de salud analizan el balance entre beneficios a largo plazo y riesgos inmunológicos, la decisión de la FDA de habilitar el uso en niños y adolescentes con estadio 3, manteniendo la advertencia de seguridad más estricta, anticipa un debate intenso sobre selección de pacientes, monitoreo y modelos de cobertura para este tipo de biológicos en la diabetes tipo 1

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