El cáncer de páncreas ha sido, históricamente, uno de los desafíos más inexpugnables de la medicina moderna. Con una tasa de supervivencia a cinco años de apenas el 13% y una mortalidad que supera las 50.000 personas anuales en Estados Unidos, la falta de alternativas terapéuticas efectivas ha mantenido a esta enfermedad como una de las más devastadoras. Sin embargo, esta semana en San Diego, la comunidad científica fue testigo de resultados que el Dr. Robert Vonderheide (en la imagen principal), director del Abramson Cancer Center, calificó como «sin precedentes».

Dos investigaciones independientes han devuelto la esperanza a un campo donde las innovaciones suelen tener impactos marginales. Por un lado, la biotecnológica Revolution Medicines presentó avances sobre daraxonrasib, un fármaco que logró duplicar la esperanza de vida en pacientes con diagnósticos avanzados. Por otro lado, una alianza entre BioNTech y Genentech (división del gigante suizo Roche) reveló datos de largo plazo sobre una vacuna personalizada basada en la tecnología de ARN mensajero (ARNm), la misma plataforma que revolucionó la inmunización contra el Covid-19.

Este giro en la oncología de precisión ocurre en un momento de transición regulatoria en los Estados Unidos, donde la FDA ya ha designado al daraxonrasib para una revisión acelerada. Mientras tanto, la tecnología de ARNm enfrenta un clima político complejo bajo la nueva administración sanitaria, a pesar de los contundentes beneficios observados en los ensayos de seguridad iniciales.

Daraxonrasib: Seis meses de vida adicionales en casos terminales

El dato que capturó la atención de inversores y oncólogos fue la supervivencia general lograda por la molécula de Revolution Medicines. En un ensayo clínico de etapa avanzada, el fármaco extendió la vida de los pacientes a más de 13 meses, una cifra que contrasta drásticamente con los menos de siete meses que promedian quienes reciben quimioterapia convencional.

“La estadística que llamó la atención de todos fue la duplicación de la supervivencia general. Se trata de una población de pacientes con opciones muy limitadas. Ver ese efecto con un perfil de efectos adversos manejable generó un fuerte entusiasmo en el campo”, explicó Vonderheide. Aunque se reportaron efectos secundarios como erupciones cutáneas, fatiga y náuseas, la compañía aseguró que son «manejables» y, fundamentalmente, no se registraron decesos asociados al tratamiento.

Un caso testigo que ha dado visibilidad global al fármaco es el del exsenador Ben Sasse. Diagnosticado con cáncer terminal y con un pronóstico de tres meses de vida en diciembre pasado, Sasse reveló que el medicamento logró reducir sus tumores y disminuir su dependencia de analgésicos, permitiéndole superar las expectativas iniciales de sus médicos.

Inmunoterapia personalizada: El potencial del ARNm

El segundo frente de ataque contra el tumor pancreático proviene de la inmunoterapia. Investigadores de BioNTech y Genentech presentaron resultados de un estudio de fase 1 sobre una vacuna de ARNm diseñada para instruir al sistema inmunológico a reconocer y atacar células tumorales específicas.

Los resultados de este estudio de seguridad son notables por su durabilidad:

• Siete de cada ocho pacientes que mostraron respuesta inmunitaria al tratamiento seguían vivos hasta seis años después de la última dosis.
• En contraste, solo dos de los ocho pacientes que no respondieron al tratamiento sobrevivieron en el mismo período.

A diferencia de las vacunas preventivas, este enfoque terapéutico busca tratar la enfermedad ya diagnosticada. La tecnología utiliza el ARNm para que el organismo produzca fragmentos que desencadenen una respuesta defensiva, una técnica que hoy se enfrenta a desafíos de financiamiento y cambios de política bajo la conducción del secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr.

Desafíos de una enfermedad silenciosa

El cáncer de páncreas representa el 8% de las muertes por cáncer en EE.UU., debido principalmente a su detección tardía. Al no presentar síntomas tempranos, los pacientes suelen llegar a la consulta con metástasis, tras advertir ictericia o una pérdida de peso repentina. Además, el microentorno del tumor pancreático ha demostrado ser resistente a las inmunoterapias que sí han funcionado en cáncer de mama o de sangre.

La llegada de estas nuevas drogas representa, por tanto, una ruptura en la inercia terapéutica de las últimas décadas. Revolution Medicines planea presentar los datos completos el mes próximo en una conferencia en Chicago y solicitar la aprobación regulatoria a la brevedad.

En Argentina, el avance de estas terapias de precisión subraya la importancia crítica de la integridad de los datos clínicos. Tras los ataques cibernéticos sufridos por diversos servicios de salud locales el año pasado, la protección de la información genómica y los historiales de pacientes en ensayos de vanguardia se vuelve un pilar indispensable para garantizar que estas innovaciones biotecnológicas puedan desembarcar en el mercado nacional con seguridad y transparencia.

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Argentina, biosimilares y un nuevo rol en el Fondo Rotatorio

En un movimiento que redefine la integración sanitaria y productiva de la región, autoridades de la Organización Panamericana de la Salud mantuvieron reuniones con los CEOs de los principales laboratorios farmacéuticos radicados en el país —nacionales y transnacionales— para acordar cupos de exportación a través del Fondo Rotatorio, que dejará de ocuparse solo de vacunas para incorporar también medicamentos de alto costo producidos localmente.

“Además de vacunas, el Fondo Rotatorio de la OPS amplió su portafolio para incluir medicamentos de alto costo, como tratamientos para cáncer de pulmón, de mama y de próstata, y esclerosis múltiple”, explicaron desde la OPS, y remarcaron que “entre estos productos hay muchos biosimilares, y Argentina tiene probablemente la mayor capacidad de la región, seguida por Brasil”.

El encuentro fue encabezado por Jarbas Barbosa, director de la OPS, y el ministro de Salud de la Nación, Mario Lugones, y marcó un cambio de escala en la cooperación técnica. También participaron Luis Fontana, titular de la ANMAT, funcionarios del Ministerio de Salud y referentes de las cámaras CILFA y Cooperala, junto con representantes de los laboratorios internacionales agrupados en CAEME. Por la OPS, acompañaron a Barbosa el director del Fondo Rotatorio, Santiago Cornejo, y la representante local, Eva Llovis. Según la organización, el eje es “combinar precios accesibles con contratos de mayor plazo, para que los productores tengan seguridad en sus inversiones y se garantice un mayor acceso”.

ANMAT como pasaporte regulatorio para exportar a más de 40 países

Una de las innovaciones clave pasa por el rol de la ANMAT. Además de su función habitual de registro de medicamentos para el mercado interno, la estrategia busca elevar el estatus de sus autorizaciones para que sean aceptadas de manera automática por los países que participan en las compras conjuntas del Fondo Rotatorio. La OPS detalló que “invitaron a todos los laboratorios interesados y compartieron el portafolio de productos actuales, incluidos biosimilares y biofármacos”, haciendo foco en que Argentina “cuenta con ANMAT, una autoridad de referencia en la región”.?

El Fondo Rotatorio lleva más de 40 años garantizando el acceso de los Estados Miembros de América Latina y el Caribe a vacunas seguras, de calidad y a precios asequibles, gracias a la consolidación de la demanda y a economías de escala. Su extensión hacia medicamentos de alto costo y biosimilares supone un cambio de modelo: el mecanismo permite a más de 40 países y territorios integrar sus necesidades, negociar mejores precios “en la mayoría de los casos” y asegurar entregas oportunas y equitativas, un aspecto crítico cuando se trata de terapias oncológicas o inmunomoduladoras de elevado impacto presupuestario.?

Sinergium, Pfizer y Fiocruz: plataforma de ARNm y acuerdo por PCV 20

Barbosa y su equipo visitaron la planta de Sinergium Biotech, donde revisaron un proyecto global de producción regional de vacunas basadas en ARN mensajero, financiado con recursos de donación del gobierno de Canadá. “Es un proyecto global, con dieciséis iniciativas en todo el mundo. De la región, fueron seleccionados dos: uno en Argentina, que es el de Sinergium, y otro en Brasil, a cargo de Fiocruz, ambos para desarrollar una plataforma tecnológica de producción de vacunas basadas en ARN mensajero”, detallaron desde la OPS. “Movilizamos recursos de donación del gobierno de Canadá y, con esos fondos, compramos una máquina que ya está instalada. A mediados de este año, la planta estará en pleno funcionamiento. Es una plataforma innovadora que no solo servirá para vacunas contra la covid, sino también para otras enfermedades e incluso para tratamientos de algunos cánceres”, agregaron.?

En paralelo, la OPS recordó que “el año pasado firmamos un acuerdo con el gobierno de Argentina, Pfizer y Sinergium para transferir tecnología de una vacuna para el neumococo, la PCV 20, que se ofrece al mejor precio del mundo para los países de la región y, al mismo tiempo, fortalece la producción local”. Además, la alianza entre Sinergium y Seqirus para producir vacuna antigripal refuerza el portafolio exportador. “Si sumamos la producción de la vacuna PCV 20 y la de influenza —fruto de un acuerdo entre Sinergium y el productor Seqirus—, Argentina va a exportar más de doscientos cincuenta millones de dólares por año”, resaltaron desde la OPS, al subrayar que el país pasará de “exportar muy poco” al mercado regional a recibir divisas que “generarán empleos de alta calidad y fortalecerán el desarrollo productivo”.?

Cómo opera el Fondo Rotatorio con medicamentos de alto costo

El esquema del Fondo Rotatorio se basa en cuatro pasos: cálculo de necesidades de vacunas y suministros, consolidación de pedidos, adquisición internacional y supervisión de la entrega desde los fabricantes hasta los países. Esta logística “puerta a puerta” se probó crítica durante la pandemia de COVID?19, cuando el mecanismo no solo consolidó la demanda, sino que coordinó también compras y distribución rápida a los países más afectados. Ahora, ese know how se extiende a medicamentos de alto costo, incluidos biosimilares para cáncer y esclerosis múltiple, con el objetivo de replicar en el mercado farmacéutico los beneficios obtenidos en inmunización.?

Según la OPS, la consolidación de requerimientos mediante el Fondo Rotatorio “ha permitido mejorar el poder de compra, reducir los precios y fortalecer la sustentabilidad de los programas nacionales de inmunización”. La misma lógica se aplicará a terapias de alto impacto, donde la compra fragmentada país por país tiende a encarecer precios y dificultar el acceso. Para Argentina y Brasil —que ya lideran la producción de biosimilares en América Latina—, la ampliación del Fondo abre espacio para crecer como proveedores regionales de biotecnología aplicada a oncología y enfermedades crónicas complejas.?

Un nuevo mapa de negocio regional para vacunas y biosimilares

La OPS subraya que las compras conjuntas son una herramienta eficaz para reducir brechas de acceso, garantizar equidad y optimizar recursos en un contexto de fuerte competencia global y restricciones presupuestarias. Al sumar medicamentos de alto costo al portfolio y aprovechar la capacidad productiva de polos como Argentina, el organismo busca que la región deje de ser únicamente compradora de innovaciones importadas y pase a integrar una red de producción y exportación con reglas claras, volumen asegurado y precios predecibles.?

En ese escenario, acuerdos como los firmados con Sinergium, Pfizer y Seqirus, junto con el fortalecimiento regulatorio de ANMAT y la decisión de la OPS de anclar más contratos de largo plazo en la región, perfilan a la industria farmacéutica argentina como un actor cada vez más relevante en el mercado latinoamericano de vacunas y medicamentos de alto costo, con impacto directo en la balanza comercial de salud y en la arquitectura futura del acceso a tecnologías sanitarias críticas en América Latina.

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La guerra por las patentes de las vacunas COVID-19 sumó un nuevo capítulo entre dos de sus protagonistas centrales. La biotecnológica alemana BioNTech demandó a Moderna en un tribunal federal de Delaware, alegando que la vacuna de nueva generación mNEXSPIKE infringe una patente clave vinculada al diseño de inmunizaciones basadas en ARNm. Según la presentación judicial, mNEXSPIKE —aprobada por la FDA estadounidense en 2025— vulnera los derechos de BioNTech sobre una tecnología para una formulación de ARNm “más eficiente” que permite administrar la vacuna “a una dosis más baja” manteniendo la respuesta inmune.

La demanda se suma a una serie de litigios cruzados entre las mismas compañías: en 2022, fue Moderna quien demandó a BioNTech y a su socio Pfizer por presunta infracción de patentes en la vacuna Comirnaty, un proceso que sigue abierto. Estos casos forman parte de una ola más amplia de pleitos de propiedad intelectual en biotecnología, con empresas que buscan regalías por la tecnología detrás de vacunas que generaron miles de millones de dólares en plena pandemia.

Qué reclama BioNTech y por qué mNEXSPIKE es tan estratégica para Moderna

En su escrito, BioNTech sostiene que mNEXSPIKE viola una patente estadounidense asociada a un diseño de ARNm “simplificado” desarrollado durante la creación de Comirnaty junto con Pfizer, que optimiza la vacuna para que pueda administrarse a dosis menores sin perder eficacia inmunológica. La compañía alemana afirmó en un comunicado que inició la acción para “proteger sus innovaciones basadas en ARNm que la empresa ha impulsado y patentado”.

Del lado de Moderna, un vocero adelantó que la firma “se defenderá” frente a la demanda, sin aportar más detalles técnicos sobre el caso. Más allá de la disputa jurídica, lo que está en juego es un activo clave: de acuerdo con la propia demanda, mNEXSPIKE se espera que represente el 55% de los ingresos por vacunas COVID de Moderna durante la temporada respiratoria 2025?26. En un mercado en contracción, cualquier restricción a este producto tendría impacto directo en la cuenta de resultados y en la capacidad de la empresa para sostener su plataforma de ARNm.

Un historial de pleitos cruzados: Comirnaty, Spikevax y ahora mNEXSPIKE

La ofensiva de BioNTech llega cuatro años después de que Moderna la demandara, junto con Pfizer, por supuesta infracción de patentes en Comirnaty. Aquella acción, presentada en 2022, argumentaba que la vacuna rival utilizaba innovaciones de ARNm desarrolladas originalmente por Moderna. Ese caso sigue su curso, y ahora se le suma el nuevo reclamo de la alemana, que invierte los roles y coloca a mNEXSPIKE bajo la lupa.

El contenido de la demanda de BioNTech enfatiza que la patente protegida cubre “un diseño de vacuna de ARNm simplificado que la compañía afirma haber desarrollado mientras trabajaba en Comirnaty con Pfizer”, y que esa innovación permitió optimizar formulaciones y dosificación. En simultáneo, la propia BioNTech ha sido objeto de reclamaciones por parte de otros actores más pequeños de la cadena de investigación, en una telaraña de licencias y sub?licencias típica de la biotecnología de frontera.

Ingresos en caída y un entorno hostil para las vacunas bajo la gestión de Kennedy Jr. en EE.UU.

El litigio se produce en un contexto muy distinto al de 2021?2022. Los ingresos por vacunas COVID han caído con fuerza desde el pico de la pandemia, tanto para Spikevax (Moderna) como para Comirnaty (Pfizer/BioNTech). Reuters recuerda que, en aquellos años, las ventas se contaban en miles de millones de dólares; hoy, las compañías compiten por un mercado de refuerzos más pequeño y volátil.

A esa presión de demanda se suma el giro político en Estados Unidos. Analistas señalan que los ingresos por vacunas en general también se han “debilitado” desde que el presidente Donald Trump nombró al escéptico de las vacunas Robert F. Kennedy Jr. como secretario de Salud. Cambios profundos en los calendarios y recomendaciones oficiales —como la eliminación de guías históricas para ciertas vacunas infantiles— han reducido el uso de inmunizaciones y “no harán de las vacunas un área de crecimiento bajo la administración actual”, advirtió Stephen Farrelly, líder global de pharma y salud en ING.

Qué mira ahora el mercado: regalías, acuerdos y el futuro del negocio de ARNm

Aunque por ahora no se han divulgado montos específicos, el tipo de reclamaciones en juego apunta a regalías sobre ventas presentes y futuras, licencias cruzadas o acuerdos globales que podrían redistribuir flujos de caja entre BioNTech y Moderna. Dado que mNEXSPIKE está diseñada como el pilar del portafolio COVID de nueva generación —con dosis más bajas y mejor perfil de uso estacional—, un eventual fallo adverso o un acuerdo oneroso podría recortar los márgenes de Moderna en un segmento donde ya enfrenta menor volumen y mayor escrutinio regulatorio.

Para la industria en su conjunto, el caso BioNTech vs. Moderna es otra señal de que la batalla por la propiedad intelectual del ARNm seguirá siendo un factor central en la valuación de las grandes biotecnológicas, en un momento en que el negocio de vacunas pasa de la fase pandémica extraordinaria a un escenario estructural más acotado, pero todavía estratégico para farmacéuticas, reguladores y sistemas de salud que dependen de plataformas ágiles para responder a futuras amenazas infecciosas.

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La carrera por la próxima generación de vacunas contra la gripe sumó un nuevo capítulo de alto voltaje político y regulatorio. Moderna informó que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos “cambió de rumbo” y aceptó revisar una solicitud enmendada para su nueva vacuna antigripal, apenas una semana después de haber rechazado evaluar la presentación original, un movimiento que encendió las alarmas de la industria y los inversores sobre cambios de criterio bajo la administración del presidente Donald Trump. La biotecnológica venía de sufrir una caída intradiaria de hasta 12% tras conocerse la negativa inicial; el día del giro regulatorio, sus acciones cerraron con una suba del 6%. La FDA se comprometió a tomar una decisión sobre la vacuna antes del 5 de agosto.

El cambio de posición podría despejar el camino para la primera vacuna antigripal basada en ARNm en Estados Unidos, pero también expuso la volatilidad dentro de la agencia, que ha visto la partida de varios altos funcionarios de carrera bajo la conducción del secretario de Salud Robert F. Kennedy Jr., conocido por su activismo crítico hacia las vacunas.

Del rechazo al visto bueno: qué aceptó ahora la FDA para la vacuna antigripal de ARNm

En una disputa poco habitual por su exposición pública, Moderna hizo algo que casi nunca se ve: la semana pasada divulgó el contenido de la carta de la FDA que se negaba a revisar la vacuna y recordó que el propio organismo había aprobado, 18 meses antes, el diseño del ensayo como “adecuado” cuando la compañía inició el estudio.

La respuesta oficial no tardó. El comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, defendió la decisión inicial en televisión, y altos funcionarios ofrecieron una conferencia de prensa donde acusaron a la empresa de “poner en riesgo a los pacientes” por no administrar una dosis de mayor potencia a los participantes mayores del brazo control de su ensayo. Frente a ese escenario, Moderna se reunió el martes con el regulador y, tras ese encuentro, la agencia aceptó una aplicación revisada que pide:

• Aprobación plena de la vacuna para adultos de 50 a 64 años.
• Aprobación acelerada para mayores de 65 años, condicionada a la realización de un estudio confirmatorio poscomercialización para obtener luego la aprobación regular.

Un vocero del Departamento de Salud y Servicios Humanos —del que depende la FDA— precisó que “las discusiones con la compañía llevaron a un enfoque regulatorio revisado y a una aplicación enmendada, que la FDA aceptó”. Moderna, por su parte, indicó que aceptó realizar el estudio adicional en adultos mayores una vez que la vacuna esté aprobada.

Kennedy, Makary y la nueva línea dura sobre vacunas: el telón de fondo político

Bajo el liderazgo de Robert F. Kennedy Jr., un reconocido activista anti?vacunas, la FDA y los Centers for Disease Control and Prevention (CDC) han modificado su enfoque sobre el control de inmunizaciones y han llegado incluso a revisar y modificar calendarios de vacunación infantil de larga data, en línea con decisiones que han contribuido a la caída en las tasas de vacunación en EE.UU.

Kennedy, crítico prominente de la tecnología de ARNm —la misma que sustenta las vacunas de COVID?19 de Moderna y la mayoría de sus competidores—, también supervisó la cancelación de un contrato gubernamental de U$S 600 millones destinado a desarrollar vacunas de ARNm contra gripe aviar y otras cepas de alto riesgo. Tanto Makary como Vinay Prasad, jefe del departamento de biológicos y vacunas de la FDA, han cuestionado públicamente las vacunas contra COVID y las políticas asociadas. La agencia, por su parte, estrechó las aprobaciones de vacunas de COVID basadas en ARNm para menores de 65 años y está revisando fallecimientos que, según informó, podrían estar ligados a esas formulaciones.

En ese clima, el giro en la evaluación de la vacuna antigripal de Moderna alimentó especulaciones sobre la influencia política directa en las decisiones técnicas. Politico publicó que el cambio se produjo después de una reunión entre Makary y Trump, en la que el presidente habría expresado su frustración con la política de vacunas de la agencia. Un funcionario de la Casa Blanca negó esa versión y dijo que la información “no era precisa”.

Una disputa “poco común” y la sensación de que Moderna aprendió a usar la presión pública

Para la comunidad financiera, el episodio revela tanto la fragilidad del marco regulatorio como la capacidad de las grandes biotecnológicas para incidir en el debate. El analista de Leerink Partners Mani Foroohar calificó la exposición pública del conflicto como “poco común”, y sostuvo que la rápida marcha atrás de la FDA podría significar que Moderna tiene, de ahora en más, “las herramientas para aprovechar de manera efectiva la presión pública” frente a los sectores escépticos de la agencia respecto de la tecnología de ARNm.

El analista de Citi Geoff Meacham interpretó la reversa como un alivio para el modelo de negocios de la compañía: la decisión “potencialmente recupera una fuente de ingresos que había quedado en el limbo”. De aprobarse, la vacuna se sumaría al portfolio de productos de ARNm de Moderna, en un contexto en el que el negocio de inmunizaciones contra COVID se ha reducido y las farmacéuticas buscan nuevos mercados estacionales como el de la gripe.

Desde el mundo regulatorio, la lectura fue más crítica sobre las formas que sobre el resultado final. El ex jefe científico de la FDA Dr. Jesse Goodman consideró que el esquema aprobado ahora es “muy sensato”, pero definió el camino para llegar allí como un “proceso realmente mal hecho”. A su juicio, “si la FDA tenía preocupaciones éticas fuertes sobre el diseño del ensayo, debería haber intervenido antes de que Moderna ejecutara el estudio”.

Qué viene: posible lanzamiento en la temporada 2026/2027 y un nuevo tablero para las vacunas de ARNm

Moderna señaló que, si la FDA aprueba la vacuna, espera poder disponibilizarla para la temporada de gripe 2026/2027. Esto la colocaría como el primer inmunógeno antigripal de ARNm en el mercado estadounidense, reconfigurando la competencia con los fabricantes tradicionales de vacunas inactivadas y adyuvadas, y abriendo la puerta a esquemas combinados de inmunización respiratoria basados en plataformas genéticas.

En un entorno donde las decisiones sobre vacunas se han vuelto terreno de disputa política e ideológica, el desenlace del caso Moderna?FDA tendrá implicancias no solo para el negocio global de vacunas de ARNm, sino también para la forma en que los reguladores, los laboratorios y los inversores calibran el riesgo regulatorio en el desarrollo de nuevos inmunizantes para enfermedades respiratorias, infecciosas y oncológicas.

Fuente: Reuters

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La biotecnológica, cuyas acciones llegaron a caer 12% en la jornada, cuestionó el giro regulatorio, mientras el exdirectivo de los CDC (Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades) Demetre Daskalakis advirtió que, si el proceso no se encamina, “podríamos haber perdido la plataforma de ARNm como opción para la gripe u otros virus respiratorios”.

La objeción de la FDA: el grupo control y el riesgo para los adultos mayores

En una conferencia con la prensa, un funcionario de la FDA explicó que la agencia decidió no aceptar el expediente de la vacuna experimental de Moderna porque, en los ensayos que incluían pacientes de 50 años o más, los mayores de 65 no recibieron en el brazo control la vacuna antigripal de alta dosis recomendada para esa franja etaria. “Si no utilizás el estándar de cuidado, ¿adiviná qué estás haciendo? Estás poniendo a los adultos mayores en riesgo”, afirmó el funcionario.

La autoridad regulatoria subrayó que la decisión no supone un juicio definitivo sobre el producto en sí y dejó abierta la puerta a evaluar una presentación “para un grupo etario más joven” si la compañía decide reformular y reenviar la solicitud. Según la agencia, la comparación que eligió Moderna —una vacuna de dosis estándar— no reflejaría el “mejor estándar de cuidado disponible en Estados Unidos en el momento del estudio”, lo que impediría considerar el ensayo como “adecuado y bien controlado”.

La réplica de Moderna: reglas cambiantes y previsibilidad para invertir

Moderna reveló el martes que había recibido una carta de rechazo a archivo (“refusal-to-file”) en la que la FDA cuestionaba el diseño del ensayo. La compañía sostuvo que el organismo “había aprobado el diseño del ensayo como adecuado cuando el estudio se inició 18 meses antes” y que el cambio de criterio llega a pesar de no haberse señalado problemas de seguridad ni de eficacia.

Un vocero de Moderna afirmó que “la industria depende de reglas claras y transparentes que se apliquen de manera consistente para poder realizar las inversiones de largo plazo que benefician a los estadounidenses”, remarcando la tensión que generan los virajes regulatorios en proyectos de alto costo. En la rueda bursátil, los títulos de la compañía cerraron con una caída del 3,5%, luego de haber llegado a perder hasta 12% intradía, en un contexto en el que sus acciones ya se han desplomado más de 90% frente a los máximos de 2021.

Kennedy, nueva política de vacunas y un estándar más estricto para ensayos

La controversia se produce en un entorno político particularmente sensible para las vacunas de ARNm. El texto recuerda que la tecnología empleada en la vacuna de Moderna y en la mayoría de las vacunas contra la COVID?19, “acreditada con salvar millones de vidas”, coexiste ahora con un giro en la política sanitaria nacional bajo la conducción del secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., un histórico activista antivacunas especialmente crítico de las plataformas de ARNm.?

Bajo su órbita, agencias como la FDA y los CDC pasaron de evaluar en forma amplia la seguridad y eficacia de las vacunas y refrendar recomendaciones de paneles de expertos independientes, a “restringir las aprobaciones para grupos etarios específicos” y a cambiar calendarios de vacunación infantil de larga data. Aunque el funcionario de la FDA insistió en que Kennedy “no estuvo directa ni indirectamente involucrado” en la decisión sobre la vacuna de Moderna, analistas como Geoff Meacham, de Citi, señalan que el regulador “parece estar aplicando un estándar más exigente para las comparaciones y para lo que considera un resultado exitoso”.?

Meacham sostuvo que “la decisión de Moderna de utilizar una vacuna antigripal de dosis estándar para su estudio de fase 3 tenía sentido en el momento del diseño del ensayo, pero se han producido cambios en los organismos reguladores y el sentimiento actual hacia las vacunas respiratorias enfrenta una realidad diferente”.?

Riesgo para la plataforma de ARNm y el futuro de las vacunas respiratorias

La presión sobre las vacunas de ARNm no se limita a este caso. El año pasado, el Departamento de Salud y Servicios Humanos que encabeza Kennedy dio por terminados proyectos de desarrollo de vacunas de ARNm por casi U$S 500 millones dentro de su unidad de investigación biomédica. En ese contexto, la negativa inicial de la FDA a revisar el dossier de Moderna alimentó el temor a un repliegue más amplio sobre la plataforma.?

“Me preocupa que si el próximo paso de este proceso no respalda avanzar este producto a revisión, podríamos haber perdido la plataforma de ARNm como opción para la gripe u otros virus respiratorios”, advirtió el doctor Demetre Daskalakis, exdirector del Centro Nacional de Inmunización y Enfermedades Respiratorias de los CDC. Mientras tanto, el mercado estadounidense sigue abastecido con varias vacunas antigripales ya aprobadas por la FDA, incluidas las producidas por AstraZeneca y Sanofi, lo que agrega presión competitiva sobre cualquier nuevo actor que intente entrar al segmento con tecnologías emergentes.

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Una ofensiva legal sobre la plataforma que transformó el mercado de vacunas

Bayer, a través de su filial Monsanto, demandó a Pfizer, BioNTech y Moderna ante un tribunal federal de Delaware, acusándolas de usar sin autorización tecnología de ARNm originalmente creada para fortalecer cultivos agrícolas y aplicada luego a la estabilización del material genético en las vacunas contra el COVID-19.?

En paralelo, la compañía presentó otra demanda en un tribunal federal de Nueva Jersey contra Johnson & Johnson, al considerar que un proceso basado en ADN utilizado en la fabricación de su vacuna también viola una de sus patentes.?

Según las presentaciones judiciales, científicos de Monsanto habrían “tecnología pionera en la década de 1980 para reducir la inestabilidad del ARNm y producir cultivos más resistentes a las plagas”, y Bayer sostiene que Pfizer y Moderna utilizaron tecnología para mejorar la estabilidad del ARNm que “infringe una de sus patentes”.?

Reclamo económico, pero sin bloqueo de producción

Bayer aclaró en sus escritos que no participó en el desarrollo de las vacunas contra el COVID-19 y no fabrica ni comercializa ninguna versión de ellas. La empresa pidió a los tribunales una suma no especificada de daños monetarios y precisó que “no está buscando impedir que las compañías sigan fabricando sus vacunas”, sino que reclama compensaciones económicas ligadas al presunto uso de su tecnología.?

Un vocero de Moderna indicó que la compañía “está al tanto de la demanda y se defenderá”, mientras que Pfizer, BioNTech y Johnson & Johnson no respondieron de inmediato a las consultas de la prensa especializada.?

Las demandas se suman a una densa red de litigios de patentes en torno a las vacunas de ARNm, que incluye la causa que Moderna inició contra Pfizer en 2022 por presunta violación de su propiedad intelectual.?

Ventas millonarias y un nuevo frente en la batalla por el ARNm

Aunque muy por debajo de los niveles de la pandemia, las vacunas contra el COVID-19 siguen siendo un negocio relevante. Pfizer y BioNTech facturaron más de USD 3.300 millones en 2024 por las ventas globales de Comirnaty, mientras que Moderna obtuvo USD 3.200 millones por Spikevax en el mismo período, según reportes corporativos.?

Johnson & Johnson, en tanto, dejó de vender su vacuna en Estados Unidos en 2023, tras la revocación de la autorización de uso de emergencia por parte de la FDA.?

Lo que está en juego para la industria de vacunas y biotecnología

El núcleo de la disputa reside en una metodología para estabilizar el ARNm y mejorar la expresión de proteínas, clave tanto para cultivos resistentes a plagas como para plataformas de vacunas de nueva generación. Bayer afirma que esa base tecnológica es suya, mientras que las grandes farmacéuticas sostienen que sus desarrollos se apoyan en innovaciones propias y de dominio público.?

En un mercado donde las vacunas de ARNm se proyectan como eje de futuras inmunizaciones contra infecciones respiratorias, cáncer y enfermedades raras, el resultado de este litigio tendrá impacto directo en el mapa de regalías, acuerdos de licencia y valoración de patentes dentro de la industria farmacéutica y biotecnológica global.

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En un movimiento estratégico que consolida su liderazgo en medicina de precisión, Novartis AG anunció la compra de la compañía Avidity Biosciences, Inc. por aproximadamente 12.000 millones de dólares en efectivo. El acuerdo fue aprobado por los directorios de ambas empresas y otorga a Novartis un papel protagónico en el desarrollo de terapias para enfermedades musculares raras, un segmento con alta necesidad médica no satisfecha.

Bajo los términos de la operación, los accionistas de Avidity recibirán 72 dólares por acción, lo que representa una prima del 46% sobre el valor de cierre del 24 de octubre de 2025 (USD 49,15) y un 62% por encima del promedio ponderado de los últimos 30 días. Además, se contempla la escisión de las líneas de cardiología de Avidity en una nueva firma llamada SpinCo, que cotizará en bolsa de manera independiente y estará encabezada por Kathleen Gallagher, actual directora de programas de Avidity.

Una apuesta por el futuro del ARN terapéutico

Avidity, con sede en San Diego (California), desarrolla tratamientos basados en una nueva clase de terapias de ARN denominadas AOC™ (Antibody Oligonucleotide Conjugates), una tecnología que combina la precisión molecular de los oligonucleótidos con la especificidad de los anticuerpos monoclonales. Esta plataforma ha permitido, por primera vez, entregar ARN de forma dirigida al tejido muscular, abriendo una nueva era para enfermedades genéticas consideradas intratables.

Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity, expresó: “Hemos ampliado los horizontes de lo que las terapias de ARN pueden ofrecer a los pacientes. Esta transacción con Novartis maximiza el valor para nuestros inversores y permitirá la expansión global de nuestra línea de tratamientos en neurociencias”. Boyce pasará a ocupar el rol de presidenta del directorio de SpinCo.

Con la adquisición, Novartis incorporará la totalidad del portafolio de Avidity, que incluye tres programas clínicos avanzados:

• Delpacibart zotadirsen (Del-zota), en desarrollo para tratar una forma rara de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
• Delpacibart etedesiran (Del-desiran), candidato contra la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
• Delpacibart braxlosiran (Del-brax), diseñado para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).

SpinCo: una nueva compañía enfocada en la cardiología genética

Previo al cierre definitivo, Avidity transferirá sus programas tempranos de cardiología de precisión a SpinCo, que nacerá con 270 millones de dólares en capital inicial y cotizará en el mercado público. Entre sus proyectos destacados se encuentran AOC 1086 y AOC 1072, dirigidos a cardiomiopatías genéticas poco frecuentes como las asociadas al gen PLN y el síndrome PRKAG2.

“La plataforma AOC tiene el potencial de transformar la medicina cardiovascular”, afirmó Kathleen Gallagher, quien destacó el compromiso de la nueva empresa en avanzar tratamientos para patologías de alta complejidad. SpinCo también mantendrá colaboraciones estratégicas con Bristol Myers Squibb y Eli Lilly and Company, con derechos exclusivos para seguir desarrollando la tecnología AOC aplicada a cardiología.

Estrategia global y contexto de mercado

La compra de Avidity forma parte de la ofensiva de adquisiciones impulsada por Novartis durante 2025 para compensar la futura caída de patentes de algunos de sus productos estrella —como Entresto, Xolair y Cosentyx— y reforzar su posicionamiento en biotecnología innovadora.

En los últimos meses, la farmacéutica suiza también ha adquirido Tourmaline Bio por 1.400 millones de dólares y Regulus Therapeutics por 1.700 millones de dólares, sumando acceso a programas de investigación en enfermedades renales y autoinmunes.

El acuerdo con Avidity, además, le permitirá consolidar su presencia en Estados Unidos, un paso estratégico ante las posibles barreras comerciales y arancelarias al sector farmacéutico anunciadas por el presidente Donald Trump.

Un futuro impulsado por la biotecnología

Para Novartis, esta operación representa una expansión hacia terapias de ARN de próxima generación, un campo con un potencial transformador similar al que tuvieron los anticuerpos monoclonales en las últimas décadas.

“La entrega dirigida de terapias de ARN al músculo puede cambiar radicalmente la vida de las personas con enfermedades raras”, subrayó Gallagher, resaltando los logros de Avidity en el desarrollo de tratamientos pioneros para pacientes que hoy carecen de opciones eficaces.

Se espera que la transacción se cierre en el primer semestre de 2026, sujeta a aprobación regulatoria y al visto bueno de los accionistas de Avidity. Hasta entonces, ambas compañías continuarán operando de manera independiente.

Con esta adquisición, Novartis reafirma su propósito de liderar la medicina del futuro, apostando por terapias que no solo traten enfermedades, sino que restauren funciones vitales y mejoren de manera profunda la calidad de vida de los pacientes.

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«La innovación científica es necesaria para abordar los síntomas de las enfermedades autoinmunes. Pero también para resolver y potencialmente curar la enfermedad subyacente». Así lo afirmó Roopal Thakkar, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo y director científico de AbbVie. «Al desarrollar CPTX2309 y utilizar la novedosa plataforma tecnológica de Capstan, AbbVie y Capstan buscan transformar la atención médica  de quienes viven con enfermedades autoinmunes. Mediante el desarrollo de tratamientos con el potencial de restablecer el sistema inmunitario».

Por su parte, Laura Shawver, presidenta y directora ejecutiva de Capstan, señaló que “la terapia CAR-T in vivo representa una nueva modalidad de tratamiento potencial en medicina. Combina el poder transformador de la terapia celular con la accesibilidad y la escalabilidad de un producto biológico disponible comercialmente. Esta tecnología tiene el potencial de convertirse en una plataforma pionera para tratar una amplia gama de enfermedades autoinmunes. Esta transacción nos acerca a nuestra misión de llevar estas terapias innovadoras a los pacientes que las necesitan. Gracias a la experiencia de AbbVie en investigación inmunológica, desarrollo clínico y capacidad de comercialización”.

Las células B contribuyen a la patogénesis de las enfermedades autoinmunes. El CD19 es un receptor de superficie celular que se expresa en las células B. Y es una diana clínicamente validada para la depleción de células B mediante terapia con células CAR-T ex vivo en enfermedades autoinmunes. Mientras que CPTX2309 es un producto de la plataforma tecnológica patentada de Capstan. Incluye desdireccionamiento hepático, libera una carga de ARNm que codifica un CAR anti-CD19, preferentemente para reprogramar las células T citotóxicas que expresan CD8. Este proceso se logra in vivo, sin necesidad de preacondicionamiento para la linfodepleción ni de una compleja fabricación ex vivo.

Las células T que expresan CD8, modificadas in vivo, expresarán transitoriamente el CAR CD19 y depletarán las células B en la periferia y los tejidos. La disminución de las células B de memoria patógenas productoras de anticuerpos autorreactivos y la repoblación con células B vírgenes, que resultan en un restablecimiento inmunitario, tienen el potencial de prevenir la progresión de la enfermedad e inducir la remisión clínica.

Como indican los términos del acuerdo, AbbVie pagará hasta US$ 2.100 millones en efectivo al cierre para adquirir Capstan, sujeto a ciertos ajustes habituales. La transacción está sujeta al cumplimiento de las condiciones de cierre habituales. Incluyendo el vencimiento del período de espera aplicable según la Ley de Mejoras Antimonopolio Hart-Scott-Rodino.

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La transacción, que se realizará íntegramente en acciones, unirá así a dos empresas con sede en Alemania, altamente complementarias. Y se basará en la trayectoria y la posición consolidada de BioNTech en la industria global del ARNm.

Con esta adquisición, BioNTech busca fortalecer la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de inmunoterapia contra el cáncer basada en ARNm en investigación. Esta transacción estratégica complementará las capacidades y las tecnologías patentadas de BioNTech en el diseño. Asi como las formulaciones de administración y la fabricación de ARNm. Para BioNTech, esta transacción marca un nuevo hito en la ejecución de su estrategia oncológica. Con foco en dos programas pantumorales: candidatos a inmunoterapia contra el cáncer basados ??en ARNm y BNT327, un candidato a anticuerpo biespecífico PD-L1xVEGF-A.

Como indican los términos del acuerdo, cada acción de CureVac se canjeará por aproximadamente US$ 5,46 en ADS de BioNTech. Lo que resultará en un valor patrimonial total implícito para CureVac de aproximadamente US$ 1.250 millones.

La contraprestación está sujeta a un mecanismo de collar. De modo que si el precio medio ponderado por volumen de 10 días de los ADS de BioNTech, que finaliza el quinto día hábil anterior al cierre de la oferta (VWAP), supera los US$ 126,55 la relación de canje será de 0,04318. Y si el VWAP es inferior a US$ 84,37 la relación de canje será de 0,06476. Tras el cierre de la transacción, se espera que los accionistas de CureVac posean entre el 4% y el 6% de BioNTech.

“Esta transacción es un pilar fundamental en la estrategia oncológica de BioNTech y una inversión en el futuro de la medicina oncológica”. Así lo afirmó Ugur Sahin, CEO y cofundador de BioNTech. “Pretendemos aunar capacidades complementarias y aprovechar las tecnologías con el objetivo de impulsar el desarrollo de tratamientos oncológicos innovadores y transformadores. Y establecer nuevos estándares de atención para diversos tipos de cáncer en los próximos años”.

Por su parte, Alexander Zehnder, CEO de CureVac, sostuvo que “esta transacción es más que una decisión empresarial. Representa un compromiso compartido para aprovechar todo el potencial del ARNm como tecnología disruptiva para desarrollar terapias transformadoras a mayor escala y velocidad. Durante más de dos décadas, ambas compañías operaron con ambiciones similares, a menudo abordando desafíos desde diferentes perspectivas. Esta transacción busca combinar capacidades científicas complementarias, tecnologías propias y experiencia en fabricación en el campo del ARNm bajo un mismo techo”.

BioNTech comenzará a preparar un plan de integración en consonancia con la transformación que está llevando a cabo el grupo. Tras el cierre de la transacción, la filial operativa de CureVac pasará a ser propiedad exclusiva de BioNTech. Como parte de este plan, BioNTech integrará la planta de investigación y fabricación de vanguardia de CureVac en Tubinga.

Se espera que la adquisición de CureVac, con la totalidad de sus acciones, genere valor a largo plazo para los accionistas de ambas compañías. Basándose en la trayectoria en la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de ARNm. En particular la vacuna contra la Covid-19, que desarrolló en colaboración con Pfizer. Y que marcó el primer producto de ARNm que se aprobó en la historia de la medicina.

Tras el cierre de la oferta de canje, ambas empresas llevarán a cabo una reorganización corporativa de CureVac y sus filiales. Lo que resultará en que BioNTech posea el 100% del negocio y las participaciones de CureVac en CureVac y sus filiales. Como parte de esta reorganización corporativa, los accionistas de CureVac que no ofrezcan sus acciones en la oferta de canje recibirán la misma contraprestación recibida por cada acción de CureVac.

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Moderna obtuvo el contrato al final de la administración Biden. La empresa de biotecnología incorporó el ARNm-1018, un candidato a vacuna de ARNm que codifica las glicoproteínas de hemaglutinina, a un ensayo de fase 1/2 en 2023. En 2024, Moderna obtuvo un contrato de US$ 176 millones para desarrollar vacunas contra la gripe pandémica basadas en ARNm. Por su parte, el HHS amplió el acuerdo en enero, proporcionando US$ 590 millones para financiar el desarrollo en fase avanzada.

Sin embargo, el 28 de mayo, Moderna reveló que el HHS rescindió la adjudicación para el desarrollo en fase avanzada y el derecho a adquirir vacunas contra la gripe prepandémica. La compañía ahora está explorando alternativas para el desarrollo en fase avanzada y la fabricación de la vacuna contra la gripe aviar.

La noticia llega tres meses después de que el HHS anunciara la reevaluación de su contrato con las grandes empresas biotecnológicas estadounidenses. Varias semanas después de que Robert F. Kennedy Jr. asumiera el cargo de jefe del departamento. Por su parte, RFK Jr. calificó las vacunas contra la Covid-19, que utilizan mayoritariamente ARNm, como «la vacuna más letal jamás fabricada» en 2021. Y la organización sin fines de lucro que fundó intentó que la FDA revocara las aprobaciones.

Moderna compartió la noticia de la rescisión del contrato junto con los datos de su ensayo de fase 1/2 de ARNm-1018. Al inicio del estudio, el 2,1% de los 300 adultos que participaron en el ensayo presentaron títulos de anticuerpos de inhibición de la hemaglutinación por encima del umbral de protección. Tres semanas después de recibir la segunda de dos dosis, el 97,8% de los participantes presentó títulos de anticuerpos por encima del umbral.

En general, Moderna afirmó que la vacuna fue bien tolerada, sin problemas de tolerabilidad que limitaran la dosis. La mayoría de las reacciones adversas solicitadas fueron leves, clasificadas en grado 1 o 2. Y no aumentaron significativamente entre la primera y la segunda dosis. Moderna planea compartir más datos clínicos en una próxima reunión científica.

Anteriormente, Moderna esperaba avanzar el ARNm-1018 a la fase final de desarrollo utilizando la financiación del HHS. La compañía afirmó que ahora está buscando alternativas acordes con su «compromiso estratégico con la preparación ante pandemias».

La pérdida de la financiación se produce en un momento en que la empresa biotecnológica está recortando gastos. Moderna redujo su gasto en I+D un 19% durante el primer trimestre. Simultáneamente, la compañía anunció planes para recortar sus gastos operativos hasta en US$ 1.700 millones.

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