Ogsiveo de Merck para tumores desmoides aprobado en al UE

• Redacción
• 19 agosto, 2025
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SpringWorks Therapeutics, una compañía de atención médica de Merck, anunció que la Comisión Europea (CE) autorizó la comercialización de Ogsiveo (nirogacestat). Se trata de un inhibidor oral de la gamma secretasa. Como monoterapia para el tratamiento de adultos con tumores desmoides en progresión que requieren tratamiento sistémico. Ogsiveo es así la primera y única terapia que se aprueba en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de tumores desmoides.

“Los tumores desmoides pueden tener un profundo impacto en la vida de las personas. Son difíciles de controlar debido a su naturaleza invasiva y las altas tasas de recurrencia. Hasta la fecha, no se aprobaron medicamentos en Europa”. Así lo afirmó Bernd Kasper, del Centro Oncológico de Mannheim  e investigador principal del ensayo DeFi. “Ogsiveo es una terapia altamente innovadora. Con datos de eficacia que demuestran tanto una significativa actividad antitumoral como una mejora significativa de los síntomas del tumor desmoides. Incluyendo una reducción significativa del dolor, el síntoma más debilitante que refieren los pacientes”.

Por su parte, Lynne Hernandez, directora ejecutiva de la Fundación para la Investigación de Tumores Desmoides, afirmó que “esta aprobación representa un avance muy esperado por los pacientes con tumores desmoides, sus familias y los médicos en Europa. Esperamos que los pacientes se beneficien de una mayor concienciación sobre los tumores desmoides. Así como  diagnósticos más rápidos y mejores resultados ahora que existe un tratamiento aprobado”.

Los tumores desmoides son tumores poco frecuentes y localmente agresivos que se forman en el tejido conectivo del cuerpo. En la UE, se diagnostican anualmente entre 1.300 y 2.300 nuevos casos de tumores desmoides. Estos tumores pueden causar dolor intenso, limitación funcional, pérdida de movilidad, desfiguración y fatiga. Su manejo es complejo debido a su naturaleza impredecible y a su alta tasa de recurrencia. Lo que puede afectar significativamente la calidad de vida de una persona.

Los expertos en tumores desmoides y las guías de tratamiento recomiendan ahora el tratamiento médico como primera línea de intervención. En lugar de la cirugía para la mayoría de las localizaciones tumorales que requieren tratamiento.

“Quisiéramos expresar nuestra gratitud a los pacientes, las familias, los investigadores y las organizaciones de apoyo que hicieron posible esta aprobación del CE”. Así lo subrayó Danny Bar-Zohar, director ejecutivo de Atención Médica y miembro del Consejo Ejecutivo de Merck. Ogsiveo ya se consolidó como el tratamiento sistémico de referencia para tumores desmoides en EEUU. Y nuestro objetivo es ofrecer los mismos beneficios a los pacientes europeos. Tras la aprobación por parte de la CE el mes pasado de nuestra terapia para pacientes con NF1-PN, nos encontramos en una posición privilegiada para lanzar dos tratamientos innovadores. Lo que refuerza nuestro compromiso con la comunidad de pacientes con tumores poco frecuentes”.

La aprobación por parte de la CE de Ogsiveo se basa en los resultados del ensayo DeFi de fase 3. En el que participaron 142 pacientes adultos con tumores desmoides en progresión. Y que cumplió el criterio de valoración principal de mejorar la supervivencia libre de progresión (SLP). Ogsiveo demostró una mejora estadísticamente significativa frente a placebo. Con una reducción del 71 % en el riesgo de progresión de la enfermedad.

Ogsiveo también demostró una mejora significativa en la tasa de respuesta objetiva. La tasa de respuesta global confirmada según Recist v1.1 fue del 41% con Ogsiveo frente al 8% con placebo. Mientras que la tasa de respuesta completa fue del 7% en el grupo de Ogsiveo y del 0% en el grupo de placebo. La mediana de tiempo hasta la primera respuesta fue de 5,6 meses con Ogsiveo y de 11,1 meses con placebo. Además, Ogsiveo demostró una mejora temprana y sostenida de los resultados notificados por el paciente. Incluyendo dolor, síntomas específicos del tumor desmoide, función física/de rol y calidad de vida relacionada con la salud general.