ELA, Parkinson y Alzheimer: un software argentino acelera diagnósticos, pronósticos y desarrollo de terapias

• curecompass
• 8 febrero, 2026
• I+D, Tecnología
• AggrescanAI, CONICET, Cristina Marino‑Buslje, Destacado, Fundación Instituto Leloir, Instituto Leloir, Journal of Molecular Biology, Portada
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Investigadores del CONICET, la Fundación Instituto Leloir y el ITBA desarrollaron AggrescanAI, una herramienta de aprendizaje profundo que identifica “Regiones Propensas a la Agregación” en proteínas vinculadas a enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer, Parkinson y ELA, superando el desempeño de los sistemas estándar actuales.

Basado en el modelo de lenguaje de proteínas ProtT5, el software es gratuito, se ejecuta en Google Colab y promete acelerar diagnósticos, pronósticos y desarrollo de terapias sin requerir costosas imágenes 3D, con impacto directo potencial en costos de I+D y en salud pública.

Un desafío central: predecir qué proteínas se vuelven tóxicas en el cerebro

Uno de los grandes retos de la medicina actual es entender y anticipar el mal plegamiento de proteínas y la formación de agregados tóxicos en el cerebro, un proceso clave en la fisiopatología del Alzheimer, el Parkinson, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas. Frente a este problema, un consorcio internacional liderado por especialistas del CONICET, la Fundación Instituto Leloir (FIL) y el ITBA presentó AggrescanAI, un software que, mediante IA, predice con mayor precisión que las herramientas estándar cuáles son las “Regiones Propensas a la Agregación” en una proteína.

“AggrescanAI es una herramienta de aprendizaje profundo que utiliza inteligencia artificial para predecir estas regiones que motorizan la agregación de las proteínas”, explicó Cristina Marino‑Buslje, investigadora del CONICET en el IIBBA (CONICET‑FIL), jefa del Laboratorio de Bioinformática Estructural de la FIL y coautora del trabajo, publicado en Journal of Molecular Biology.

Del “texto” de la proteína a su comportamiento: cómo funciona AggrescanAI

Hasta ahora, muchos algoritmos “veían” a las proteínas como simples cadenas de letras, sin contexto. AggrescanAI cambia esa lógica. “A diferencia de las herramientas anteriores, que veían a las proteínas como simples cadenas de letras, nuestro software ‘lee’ la proteína de la misma manera que un humano una oración: entiende que el significado (o comportamiento) de una parte de la proteína cambia según lo que ocurre alrededor”, detalló Marino‑Buslje.

Para construir la herramienta, el equipo utilizó el modelo de lenguaje de proteínas ProtT5 (pLM), uno de los más empleados por su capacidad para predecir y estudiar funciones biológicas. Los pLM “aprenden el idioma” de las proteínas transformando cada aminoácido en un conjunto de números o “embeddings” que capturan su función y contexto. “En nuestro caso, los embeddings nos permiten prever la región que produce la agregación”, señaló la investigadora.

El trabajo se realizó en colaboración con el grupo de Salvador Ventura, de la Universidad Autónoma de Barcelona, y tiene como primer autor a Álvaro Navarro, doctorando bajo la dirección de Marino‑Buslje.

Impacto en terapias, diagnósticos y costos: de la secuencia al riesgo sin pasar por el 3D

Los creadores de AggrescanAI destacan que la herramienta puede tener impacto directo tanto económico como en salud pública. “Al predecir la agregación basándose únicamente en la secuencia de la proteína, no se necesitan imágenes 3D costosas y lentas para saber si ésta es peligrosa”, subrayó Marino‑Buslje.

“Enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson y la ELA son causadas por proteínas que se acumulan en el cerebro. AggrescanAI permite a quienes investigan esas patologías probar virtualmente qué proteínas tienen esta tendencia y dar el primer paso para poder investigar miles de moléculas para ver cuáles previenen mejor la formación de estos agregados”, añadió.

Además de apoyar la búsqueda de moléculas terapéuticas, el software puede predecir mutaciones genéticas peligrosas con alta probabilidad de inducir agregación, ayudando a los médicos a acelerar diagnósticos y a planificar terapias más personalizadas en pacientes con riesgo de enfermedades neurodegenerativas.

Acceso abierto desde Argentina al mundo: una notebook de Google Colab para cualquier laboratorio

AggrescanAI es gratuito y de acceso abierto. Cualquier investigador puede utilizarlo a través de una notebook de Google Colab disponible en:
https://gitlab.com/bioinformatics-fil/aggrescanai

El procedimiento es sencillo: basta con ingresar la secuencia de la proteína de interés y presionar “ejecutar todo” para obtener un informe que indica si la molécula tiene, o no, zonas con tendencia a la agregación.

En un momento en que la industria farmacéutica y los centros de I+D buscan herramientas computacionales más precisas y accesibles para reducir tiempos y costos en el desarrollo de fármacos para Alzheimer, Parkinson y ELA, la aparición de AggrescanAI posiciona a la bioinformática argentina en la primera línea de la innovación en IA aplicada a proteínas, con potencial para integrarse tanto en pipelines académicos como en plataformas industriales de descubrimiento de drogas a nivel global.