Eden, una IA que diseña nuevas terapias génicas desde un “mapa” de 1,03 millones de especies

Un consorcio internacional liderado por Basecamp Research e integrado por investigadores de Nvidia y Microsoft desarrolló Eden, una familia de modelos de inteligencia artificial entrenados con más de 10.000 millones de genes inéditos de 1,03 millones de especies, capaz de diseñar nuevas enzimas de edición génica y péptidos contra superbacterias, con resultados de “fuerte destrucción de células cancerosas” en laboratorio.

Un mapa evolutivo global para alimentar a la IA

El proyecto se apoya en un “tesoro biológico” recolectado en todo el planeta: información evolutiva de más de 1,03 millones de especies, mayormente microbianas, compilada por la británica Basecamp Research y nunca antes incluida en bases de datos públicas.

Lo que estamos cartografiando aquí son organismos de todo el planeta y cómo han evolucionado”, explicó John Finn, director científico (CSO) de Basecamp, quien sostuvo que la ambición es que este enfoque pueda dirigirse a miles de cánceres y enfermedades genéticas hoy intratables. Según Finn, “los modelos de aprendizaje automático intervienen para detectar estas relaciones muy, muy ocultas entre todas estas especies diferentes y 4.000 millones de años de evolución”.

Sobre ese corpus, Eden fue entrenado con más de 10.000 millones de genes nuevos, utilizando la infraestructura de cómputo de Nvidia, que además participa como inversor a través de su brazo de capital de riesgo NVentures, y con la colaboración tecnológica de Microsoft en el desarrollo de los modelos de IA.

Enzimas diseñadas por IA para insertar grandes genes en el genoma humano

Una de las pruebas de concepto más llamativas del proyecto fue la primera demostración de enzimas diseñadas por IA capaces de realizar inserciones génicas de gran tamaño en humanos, según Basecamp. Estas enzimas funcionan como catalizadores biológicos que permiten colocar secuencias largas de ADN terapéutico en posiciones precisas del genoma.

La compañía informó que ya realizó inserciones en más de 10.000 sitios relacionados con enfermedades en el genoma humano, lo que se tradujo en una “fuerte destrucción de células cancerosas” en ensayos de laboratorio. Este enfoque contrasta con las técnicas actuales de edición génica, que solo permiten modificaciones pequeñas y suelen requerir dañar el ADN, limitando los sitios y contextos de uso.

Para la pionera en genética Dame Kay Davies, profesora emérita de Anatomía en la Universidad de Oxford, el impacto clínico potencial es claro: “Si pueden usar IA para rastrear bases de datos y aumentar la especificidad, y por lo tanto reducir los efectos fuera de diana, entonces llevarán la inserción génica a otro nivel en la escala de seguridad”.

Péptidos contra superbacterias y un modelo “multiterreno” para terapias

Además de enzimas, Eden generó una biblioteca de péptidos, los bloques de construcción de las proteínas, con capacidad potencial para matar “superbacterias” resistentes a los antibióticos actuales. Según Basecamp, los péptidos con mejor desempeño mostraron “alta potencia contra patógenos prioritarios, multirresistentes”, una línea de trabajo estratégica en un contexto de creciente resistencia antimicrobiana.

El especialista en edición génica Omar Abudayyeh, de la Harvard Medical School, destacó que el “avance principal” de Eden es usar un único modelo capaz de generar componentes biológicos funcionales en distintas áreas terapéuticas, desde enzimas de inserción génica hasta agentes antimicrobianos. No obstante, advirtió que aún es necesario demostrar que los péptidos son seguros y que los métodos de inserción génica son “eficientes y específicos” en células humanas, más allá de los datos in vitro.

La importancia definitiva dependerá de qué tan bien se traduzcan estos diseños generados por IA a aplicaciones clínicas reales, lo que requiere más validación”, remarcó Abudayyeh, poniendo el foco en el “puente” crítico entre diseño algorítmico y eficacia en pacientes.

Un “set de herramientas asombroso”, pero con barreras regulatorias y de acceso

El genetista Fyodor Urnov, de la Universidad de California en Berkeley, calificó el paquete de innovaciones como “un conjunto de herramientas asombroso”, pero subrayó que su impacto clínico dependerá de factores que exceden la biología computacional, como regulación, capacidad de manufactura e incluso cobertura de seguros.

Urnov recordó que hoy el ecosistema de terapias de edición génica está dominado por compañías que desarrollan tratamientos para unas 20 de las 5.000 enfermedades genéticas actualmente conocidas, lo que deja a la enorme mayoría de patologías raras sin soluciones específicas. Con experiencia directa —fue parte del equipo que desarrolló el medicamento utilizado para tratar a Baby KJ, una niña con un trastorno genético poco frecuente—, planteó el objetivo de fondo: llegar a “un mundo en el que sea mucho más rápido y barato desarrollar medicamentos genéticos para enfermedades raras de lo que es actualmente”.

Estamos un poco más allá de la era de decir: ‘tenemos una herramienta reluciente de ingeniería genética, he aquí el futuro’”, reflexionó Urnov, sugiriendo que la nueva fase no solo se medirá por el brillo tecnológico, sino por la capacidad de democratizar el acceso a terapias génicas.

IA, evolución y negocio biofarmacéutico: qué viene para el sector

El programa Eden muestra cómo la inteligencia artificial, nutrida por una base de datos evolutiva sin precedentes, puede acelerar el diseño de enzimas terapéuticas, vectores y péptidos antimicrobianos, encajando en la carrera de las grandes farmacéuticas y tecnológicas por liderar la próxima generación de terapias génicas y medicamentos de precisión. El respaldo de Nvidia y Microsoft, sumado al protagonismo científico de Basecamp Research y a la validación de referentes como Oxford, Harvard y Berkeley, anticipa una ola de alianzas entre biotechs, big pharma y gigantes de la computación para transformar estos prototipos en productos clínicos.

En un mercado donde hoy solo una fracción mínima de las 5.000 enfermedades genéticas conocidas cuenta con tratamientos, la capacidad de la IA para explorar “4.000 millones de años de evolución” y convertir esa información en enzimas, péptidos y otros componentes terapéuticos reutilizables podría redefinir la economía del desarrollo de medicamentos, creando nuevas oportunidades —y también nuevas barreras— para la industria biofarmacéutica global.

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