Casgevy: datos en niños de 5 a 11 años muestran remisión del dolor y liberación de transfusiones

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• 6 diciembre, 2025
• I+D, Medicina, Tecnología
• Casgevy, CRISPR, enfermedades hematológicas, niños, Pediatria, Portada, transfusiones, Vertex Pharmaceuticals
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Vertex Pharmaceuticals presentó resultados clínicos que muestran que su terapia genética Casgevy —basada en CRISPR— logró que niños de 5 a 11 años con anemia falciforme estén libres de eventos dolorosos y que pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones permanezcan al menos 12 meses sin necesitar transfusiones.

Primeros datos clínicos en la población pediátrica más joven

Vertex Pharmaceuticals dio a conocer los primeros resultados clínicos de Casgevy en pacientes de 5 a 11 años con dos enfermedades hematológicas severas: la anemia falciforme (SCD) y la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Según la compañía, estos datos apoyan el potencial de expandir la terapia a una población más joven, más allá de los pacientes de 12 años o más para los que ya está aprobada.

“These results — the first clinical data ever presented on any genetic therapy for children ages 5-11 years with SCD — again demonstrate the transformative potential of Casgevy”, afirmó la directora médica de Vertex, Carmen Bozic, al presentar los resultados en la reunión anual de la American Society of Hematology.

Casgevy utiliza la tecnología de edición genética CRISPR, reconocida con el Premio Nobel, que actúa como unas “tijeras moleculares” capaces de cortar secciones defectuosas del ADN y reemplazarlas por material genético funcional.

Remisión del dolor en SCD y libertad de transfusiones en TDT

En un ensayo de fase avanzada, cuatro niños con anemia falciforme tratados con Casgevy y con seguimiento suficiente estuvieron libres de crisis vaso-oclusivas durante al menos 12 meses consecutivos, y el período más prolongado alcanzó casi dos años. Estas crisis, causadas por la obstrucción de vasos sanguíneos por glóbulos rojos deformados, generan episodios de dolor severo y debilitante.

En paralelo, 12 pacientes con TDT tratados con la misma terapia permanecieron sin necesidad de transfusiones durante al menos 12 meses, con el período más largo registrado justo por debajo de dos años.

La compañía también informó un caso fatal en un paciente con TDT, que murió por neumonía y falla multiorgánica asociada a una enfermedad veno-oclusiva severa del hígado. El evento estuvo relacionado con un tratamiento pre-trasplante basado en el quimioterápico busulfán.

Rumbo a una expansión regulatoria global

Tras los avances presentados, Vertex confirmó que comenzará a presentar la documentación para reguladores internacionales durante la primera mitad del próximo año. Además, la compañía recibió un Commissioner’s National Priority Voucher específico para la indicación pediátrica de 5 a 11 años, lo que permitirá acelerar los procesos de evaluación sanitaria.

La evolución clínica de Casgevy en pacientes pediátricos podría influir significativamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas y en la dinámica competitiva del mercado farmacéutico especializado en enfermedades raras.